今日，賽諾菲宣布旗下創(chuàng)新藥物可倍力^?（注射用卡拉西珠單抗，英文商品名：Cablivi^?）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP，也稱為免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP））的成人和12歲及以上體重至少40kg的青少年患者。作為全球首個獲批上市且唯一靶向治療iTTP的納米抗體藥物，可倍力^?可實(shí)現(xiàn)更快速的疾病控制，減少相關(guān)死亡、惡化或重大血栓性事件，預(yù)防復(fù)發(fā)，為患者提供更為高效、安全的治療選擇^[1],[2]。

血栓性血小板減少性紫癜（TTP）是一種急性、可危及生命的血栓性微血管病，年發(fā)病率為2~6/百萬^[3]，是一種超級罕見的疾病，目前已被納入我國《第二批罕見病目錄》。iTTP是TTP最常見的臨床類型，約占TTP總例數(shù)的95%^[3]，臨床主要表現(xiàn)為血小板減少引起的嚴(yán)重出血、微血管病性溶血性貧血（MAHA）和意識紊亂、頭痛、失語等神經(jīng)精神癥狀，部分患者還可能面臨發(fā)熱和腎臟損害^[3]。多數(shù)患者發(fā)病急驟、病情危重，如不能及時治療死亡率高^[3]，對患者生命健康產(chǎn)生極大威脅。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示：”得益于國家對臨床急需罕見病治療藥物優(yōu)先審評的支持，可倍力^?在中國駛?cè)雽徳u‘快車道’，從遞交申請到獲批僅用時6個月。此次獲批將為中國iTTP患者帶來突破性治療方案，并開啟精準(zhǔn)靶向納米抗體治療新時代。作為全球罕見病領(lǐng)域的先行者和領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲見證并親歷中國罕見病事業(yè)二十多年來的長足發(fā)展，我們將持續(xù)踐行‘追尋科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩’的使命，攜手各方伙伴，滿足中國患者迫切的健康之需?！?/p>

目前iTTP治療中，治療性血漿置換（TPE）和免疫抑制治療（IST）為核心療法。然而部分iTTP患者仍面臨TPE和IST無效的困境，治療后死亡率仍高達(dá)20%^[4]，治療有效的患者也有30%~50%左右會復(fù)發(fā)^[5]，還有一些患者在停止血漿置換后，數(shù)周內(nèi)疾病惡化^[6]，或受到TPE相關(guān)并發(fā)癥困擾^[7]。

卡拉西珠單抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的納米抗體藥物，通過阻斷vWF與血小板的結(jié)合，從而抑制自發(fā)性血小板黏附，預(yù)防微血栓形成。相較于傳統(tǒng)抗體，納米抗體具有分子量小、穩(wěn)定性及親和力高、能夠結(jié)合和阻斷具有挑戰(zhàn)性的靶點(diǎn)等優(yōu)勢^[8]。作為全球首個獲批的納米抗體藥物，卡拉西珠單抗獨(dú)特的創(chuàng)新機(jī)制有助于減少iTTP死亡、惡化或重大血栓性事件的發(fā)生。

華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長、中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員胡豫教授表示：”iTTP的患者急性期通常每天都要接受數(shù)小時的血漿置換治療，即使經(jīng)過大量血漿置換治療后，仍有部分患者療效欠佳或復(fù)發(fā)，對患者生命安全和生活質(zhì)量造成極大影響?？ɡ髦閱慰雇ㄟ^阻斷vWF和血小板結(jié)合，抑制微血栓形成，靶向治療iTTP，幫助實(shí)現(xiàn)快速的疾病控制，減少了患者急性期血漿置換的使用，并可縮短住院時間，從而減輕患者和社會的治療負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)^[2]，有望改變我國iTTP治療的整體格局?！?/p>

此次的獲批是基于II期TITAN研究^[1]和III期HERCULES研究^[2]，結(jié)果表明卡拉西珠單抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，縮短血小板計數(shù)反應(yīng)時間，通過降低iTTP惡化的風(fēng)險以降低重大血栓性事件等相關(guān)并發(fā)癥發(fā)作，減少疾病相關(guān)死亡，以及預(yù)防iTTP復(fù)發(fā)。*卡拉西珠單抗顯著降低了導(dǎo)致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP導(dǎo)致的死亡和并發(fā)癥發(fā)生，降低血漿置換和免疫抑制療法無效的風(fēng)險，改善患者預(yù)后，具有極高的臨床價值。此外，卡拉西珠單抗可通過實(shí)現(xiàn)更快速的疾病控制，減少患者PE使用時間、ICU住院時間和總住院時間，極大降低治療成本^[2]。

[1]Peyvandi F, et al. Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med 2016,374(6):511-522.

[2]Scully M, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346.

[3]中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會血栓與止血學(xué)組.血栓性血小板減少性紫癜診斷與治療中國指南（2022年版）[J]. 中華血液學(xué)雜志, 2022,43(1): 7-12.

[4]Joly BS, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. Blood.2017,129(21):2836-2846.

[5]Page E, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura: diagnostic criteria, clinical features, and long-term outcomes from 1995 through 2015[J]. Blood Adv. 2017 Apr 6;1(10):590-600.

[6]Coppo P,et al. Br J Haematol. Prognostic value of inhibitory anti-ADAMTS13 antibodies in adult-acquired thrombotic thrombocytopenic purpura[J]. 2006;132(1):66-74.

[7]McMinn JR Jr,et al.Complications of plasma exchange in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: a study of 78 additional patients[J]. Transfusion.2003;43(3):415-416.

[8]Bartunek J, et al. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor.J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.

*在接受血漿置換和免疫抑制治療的背景下卡拉西珠單抗與安慰劑對照

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賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長。作為改革開放后首批進(jìn)入中國的跨國企業(yè)之一，賽諾菲于1982年便在中國建立了辦公室，目前擁有從研發(fā)、生產(chǎn)制造到商業(yè)運(yùn)營的端到端價值鏈，包括3家生產(chǎn)基地和4大研發(fā)基地，業(yè)務(wù)覆蓋制藥和疫苗。賽諾菲與中國同心同行，致力于將創(chuàng)新藥品和疫苗加速引進(jìn)中國，造福更多中國百姓，也為合作伙伴、社區(qū)和員工創(chuàng)造更美好的生活。

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賽諾菲是一家研發(fā)驅(qū)動、AI賦能的生物制藥公司，致力于煥發(fā)生命光彩并實(shí)現(xiàn)強(qiáng)勁增長。憑借對免疫系統(tǒng)的深刻理解，我們研發(fā)的藥物和疫苗為全球數(shù)百萬民眾提供治療與守護(hù)，我們的創(chuàng)新管線有望惠及更廣泛人群。我們秉持共同的使命：追求科學(xué)奇跡，煥發(fā)生命光彩；它激勵我們銳意進(jìn)取，全力應(yīng)對當(dāng)今時代最緊迫的醫(yī)療、環(huán)境和社會挑戰(zhàn)，為我們所服務(wù)的人和社區(qū)帶來積極影響。

賽諾菲前瞻性聲明

本新聞稿包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明。前瞻性聲明并非對歷史事實(shí)的陳述。這些聲明包括這些聲明包括預(yù)測和估計以及其基礎(chǔ)假設(shè)，涉及未來財務(wù)結(jié)果、事件、運(yùn)營、服務(wù)、產(chǎn)品開發(fā)和潛力的計劃、目標(biāo)、意圖和期望的陳述，以及與未來業(yè)績相關(guān)的陳述。通常可以利用諸如”期望”、”預(yù)期”、”相信”、”打算”、”估計”、”計劃”等詞語，以及類似表達(dá)作為判定前瞻性聲明的依據(jù)。盡管賽諾菲管理層認(rèn)為該篇前瞻性聲明中所反映的預(yù)期具有合理性，投資者仍需注意這些前瞻性信息和聲明受制于諸多風(fēng)險和不確定性因素，其中許多難以預(yù)測且通常不被賽諾菲所控制，這可能導(dǎo)致實(shí)際結(jié)果和發(fā)展與前瞻性信息和陳述中所表達(dá)、暗示或預(yù)測的信息存在重大差異。這些風(fēng)險和不確定因素包括但不限于：研究和開發(fā)中固有的不確定因素，未來的臨床數(shù)據(jù)和分析，包括產(chǎn)品上市后所獲取的數(shù)據(jù)和所進(jìn)行的分析，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）等監(jiān)管機(jī)構(gòu)對任何藥物、器械或生物制品申請是否以及何時批準(zhǔn)的決定，以及對標(biāo)簽和其他可能影響該類候選產(chǎn)品可得性或商業(yè)潛力的事項的決定，批準(zhǔn)的候選產(chǎn)品可能商業(yè)上不成功的事實(shí)，替代性療法的未來批準(zhǔn)和商業(yè)成功，賽諾菲從外部增長機(jī)會中受益，完成相關(guān)交易和/或獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的能力，續(xù)與知識產(chǎn)權(quán)相關(guān)的待決或未來訴訟和這種訴訟的最終結(jié)果有關(guān)的風(fēng)險，匯率和利率的趨勢，以及波動的經(jīng)濟(jì)和市場條件，成本控制措施及其后續(xù)變化，以及流行病或其他全球危機(jī)可能給我們、客戶、供應(yīng)商和其他業(yè)務(wù)合作伙伴以及任何一方的財務(wù)狀況帶來的影響，也包括對我們的員工和全球經(jīng)濟(jì)帶來的影響。這些風(fēng)險和不確定性也包括賽諾菲在公開呈報給美國證券交易委員會（SEC）和法國金融市場管理局（AMF）的報告中已作討論或明確的部分，其中包括列于表20-F的賽諾菲年度報告（截止日期2024年12月31日）中的”風(fēng)險因素”和”前瞻性聲明警示”。除非存在可適用的法律規(guī)定，賽諾菲不承擔(dān)更新和修改任何前瞻性信息和陳述的義務(wù)。

編輯：李麗