當(dāng)今醫(yī)藥創(chuàng)新最激動(dòng)人心的領(lǐng)域之一，莫過于細(xì)胞與基因治療（CGT）。在這里，我們能真切感受到前沿技術(shù)的魅力。還記得白血病女孩Emily嗎？她在CAR-T細(xì)胞療法的幫助下，已經(jīng)無癌生存13年，她的故事一定讓無數(shù)從業(yè)者更加篤定前行。從罕見的基因缺陷疾病，到常見的癌癥、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等，CGT正一點(diǎn)點(diǎn)撕開黎明的縫隙，讓奇跡不再只是個(gè)例。

理論上CGT的潛力總是無限大，但要真正走向現(xiàn)實(shí)應(yīng)用還存在很多挑戰(zhàn)，生產(chǎn)制造、患者獲取、支付模式、監(jiān)管倫理等多個(gè)環(huán)節(jié)都需要去攻克。2025倫敦 · 金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇，有幸再度邀請(qǐng)到國際細(xì)胞與基因治療學(xué)會(huì)（ISCT）主席及董事會(huì)主席Miguel Forte。論壇開始前，F(xiàn)orte接受了采訪，他表示CGT潛力無限，但將潛力轉(zhuǎn)化為現(xiàn)實(shí)才是關(guān)鍵。本次論壇，他也將發(fā)表主旨演講，直面冷峻現(xiàn)實(shí)的同時(shí)剖析背后的挑戰(zhàn)與機(jī)遇，讓大家堅(jiān)定信念，科學(xué)終將兌現(xiàn)承諾。

成為CGT領(lǐng)域的全能型領(lǐng)軍人物

Miguel Forte是CGT領(lǐng)域少有的“全能型”領(lǐng)軍人物，在超過20年的制藥行業(yè)高管生涯中，他歷經(jīng)從學(xué)術(shù)研究、臨床研究到產(chǎn)品上市、商業(yè)化的全流程，主導(dǎo)藥物臨床開發(fā)中的運(yùn)營與戰(zhàn)略工作，擁有跨越學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)與監(jiān)管三界的完整視野。

他的職業(yè)生涯始終圍繞一個(gè)核心主題：如何在學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)之間搭建橋梁，推動(dòng)科學(xué)創(chuàng)新落地。而他本人也致力于讓更多的創(chuàng)新成果走向臨床應(yīng)用。

早在歐洲藥品管理局（EMA）任職期間，F(xiàn)orte就深度參與藥品審批與風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估工作，作為CHMP成員參與監(jiān)管政策制定。這段經(jīng)歷讓他對(duì)藥品風(fēng)險(xiǎn)與收益評(píng)估形成了獨(dú)到視角。

離開監(jiān)管機(jī)構(gòu)后，他轉(zhuǎn)入產(chǎn)業(yè)一線——先后在Nabi Pharmaceuticals擔(dān)任歐洲醫(yī)療與監(jiān)管事務(wù)副總裁，主導(dǎo)疫苗業(yè)務(wù)建設(shè)；又在UCB出任全球醫(yī)學(xué)事務(wù)副總裁，推動(dòng)多款生物制劑產(chǎn)品的全球上市。這一階段，他逐步建立起從研發(fā)到注冊(cè)再到商業(yè)化的全鏈條視野，真正理解了藥物創(chuàng)新的系統(tǒng)性。

十五年前，F(xiàn)orte首次接觸CGT，被其可能根治疾病、帶來長期療效的潛力震撼。但他深知從實(shí)驗(yàn)室成果到患者可及的治療之間，仍有漫長而復(fù)雜的道路。帶著這樣一份“確保任何創(chuàng)新都能為患者和多方利益相關(guān)者創(chuàng)造價(jià)值”的初心，F(xiàn)orte開始全身心投入CGT產(chǎn)業(yè)建設(shè)。

在 TxCell?擔(dān)任首席醫(yī)學(xué)官兼首席運(yùn)營官期間（2010-2017），他建立并領(lǐng)導(dǎo)專業(yè)的自身免疫疾病CGT產(chǎn)品轉(zhuǎn)化開發(fā)，參與公司IPO及多輪成功融資。

在Zelluna Immunotherapy，他出任首席執(zhí)行官（2017-2019），建立了公司架構(gòu)，成功完成融資，組建團(tuán)隊(duì)，并啟動(dòng)針對(duì)實(shí)體瘤的異體細(xì)胞與基因治療戰(zhàn)略。

在Bone Therapeutics任首席執(zhí)行官期間（2019-2022），他帶領(lǐng)公司進(jìn)行戰(zhàn)略重組、完成多輪融資并成功實(shí)施并購交易。

現(xiàn)如今，F(xiàn)orte聯(lián)合創(chuàng)辦了Kiji Therapeutics，并擔(dān)任首席執(zhí)行官，帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)利用先進(jìn)的基因編輯與細(xì)胞工程技術(shù)，重點(diǎn)布局工程化改造間充質(zhì)基質(zhì)干細(xì)胞療法，以治療自身免疫性疾病。

Kiji Therapeutics研發(fā)管線（圖源：Kiji Therapeutics官網(wǎng)）

除了以企業(yè)家的身份推動(dòng)CGT創(chuàng)新落地，F(xiàn)orte也在推動(dòng)整個(gè)生態(tài)的健康發(fā)展。自2024年6月起，他擔(dān)任了國際細(xì)胞與基因治療學(xué)會(huì)（ISCT）主席及董事會(huì)主席，讓產(chǎn)業(yè)與學(xué)術(shù)的緊密結(jié)合，推動(dòng)CGT領(lǐng)域的標(biāo)準(zhǔn)化與可持續(xù)發(fā)展。

他堅(jiān)信，細(xì)胞與基因治療的成功不只是科學(xué)突破，而是對(duì)體系的重構(gòu)——包括監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)、產(chǎn)業(yè)模式與社會(huì)價(jià)值的再平衡，將科學(xué)成果轉(zhuǎn)化為可持續(xù)價(jià)值，讓創(chuàng)新真正惠及患者。

從潛力到現(xiàn)實(shí)：以患者為中心的創(chuàng)新

從傳統(tǒng)小分子藥物到CGT，F(xiàn)orte博士見證了整個(gè)行業(yè)的進(jìn)化。他常常形象地比喻：“小分子是一維，生物制劑是二維，而細(xì)胞療法是三維?！?/p>

正是因?yàn)閾碛袡M跨學(xué)術(shù)、產(chǎn)業(yè)與監(jiān)管的多維背景，F(xiàn)orte對(duì)CGT未來發(fā)展有著獨(dú)到的見解。他多次強(qiáng)調(diào)，細(xì)胞與基因治療的潛力毋庸置疑，但真正的挑戰(zhàn)在于如何把科學(xué)突破轉(zhuǎn)化為可及的臨床療法。

“管理期望對(duì)患者、投資者和整個(gè)產(chǎn)業(yè)生態(tài)都至關(guān)重要，”他指出，“只有在充分理解現(xiàn)實(shí)的基礎(chǔ)上推進(jìn)創(chuàng)新與技術(shù)進(jìn)步才能真正惠及患者，并推動(dòng)行業(yè)的可持續(xù)發(fā)展?！?/p>

這也正是他創(chuàng)辦Kiji Therapeutics的初衷——將基因工程改造的細(xì)胞療法帶給目前缺乏有效治療的患者群體。這家總部位于法國巴黎的生物技術(shù)公司將目光瞄準(zhǔn)在了自身免疫性疾病領(lǐng)域。

自身免疫性疾病仍有大量未被滿足的臨床需求。例如移植物抗宿主病（GvHD），約25%的患者仍無法從現(xiàn)有療法中獲益。2024年12月，美國FDA首次批準(zhǔn)了一款用于兒童和青少年的類固醇難治性急性GvHD的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）療法，這一里程碑事件為炎癥性腸病（IBD）、銀屑病等自身免疫性疾病的細(xì)胞治療打開了大門。

在骨髓移植中，通常需要從供體采集骨髓細(xì)胞并移植到患者體內(nèi)。然而，骨髓移植后經(jīng)常會(huì)排斥新宿主，導(dǎo)致GvHD。雖然供體細(xì)胞可以滿足部分需求，但并非萬能之策。對(duì)于一線治療失敗的患者，仍需要新的療法來控制疾病進(jìn)展。

為此，Kiji Therapeutics提出了一種新的策略，即通過基因工程改造MSC，提高其效力與靶向性。傳統(tǒng)MSCs面臨供體差異、免疫排斥及規(guī)?；a(chǎn)的挑戰(zhàn)，但iMSCs克服了這些限制，它可擴(kuò)展、可標(biāo)準(zhǔn)化、易于獲取，具備高一致性和低成本優(yōu)勢(shì)，為細(xì)胞治療帶來了可持續(xù)的解決方案。

據(jù)官方介紹，Kiji Therapeutics將間充質(zhì)干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞轉(zhuǎn)入了兩種關(guān)鍵基因——IL-10（增強(qiáng)免疫調(diào)節(jié)能力）和 CXCR4（改善組織歸巢能力），從而構(gòu)建出新一代iPSC-MSC療法。臨床前研究顯示，這些工程化改造細(xì)胞較野生型MSC療效提升了約70%，在動(dòng)物模型中也展現(xiàn)出顯著的疾病改善效果。

IL-10、CXCR4分別參與免疫反應(yīng)調(diào)節(jié)、細(xì)胞歸巢能力增強(qiáng)（圖源：Kiji Therapeutics官網(wǎng)）

Forte表示，公司生產(chǎn)這些細(xì)胞的工藝很高效。Kiji的首代生產(chǎn)系統(tǒng)已經(jīng)可以基于供體細(xì)胞擴(kuò)增并工程化改造，生成可用于臨床試驗(yàn)的現(xiàn)貨型產(chǎn)品，兼具成本效益與產(chǎn)能優(yōu)勢(shì)。2年后，Kiji的第二代生產(chǎn)系統(tǒng)預(yù)計(jì)也能全面采用，具備大規(guī)模生產(chǎn)潛力，實(shí)現(xiàn)更高的一致性與可擴(kuò)展性，顯著降低成本。

Forte指出，Kiji的目標(biāo)不僅是技術(shù)創(chuàng)新，更是讓細(xì)胞療法真正走向臨床常態(tài)化，讓科學(xué)潛力化為現(xiàn)實(shí)療效，最終回歸患者本身。

與行業(yè)專家相聚2025倫敦 · 金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇

除了Miguel Forte，諾貝爾生理學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)得主Craig Mello以及被譽(yù)為“CAR-T之父的Carl June也將于2025倫敦 · 金斯瑞生物科技全球產(chǎn)業(yè)論壇擔(dān)任主旨嘉賓，帶來最前瞻的分享。

論壇以 “THE NEXT ERA OF CGT IS HERE”為主題，聚焦細(xì)胞與基因治療的最新進(jìn)展，涵蓋從技術(shù)創(chuàng)新、臨床應(yīng)用到CMC挑戰(zhàn)與資本趨勢(shì)的全鏈條話題。屆時(shí)，來自全球的生物醫(yī)藥領(lǐng)袖、科研先鋒與投資機(jī)構(gòu)將齊聚一堂，共同探討如何將前沿科學(xué)轉(zhuǎn)化為真正惠及患者的療法，勾勒CGT產(chǎn)業(yè)的未來發(fā)展藍(lán)圖。

會(huì)議將包括：

• 3場(chǎng)重磅主題演講
• 4場(chǎng)高水平圓桌討論
• 20多位重量級(jí)嘉賓同臺(tái)分享
• 1場(chǎng)社交晚宴

參會(huì)者不僅能獲取前沿的科研洞察，還能在互動(dòng)環(huán)節(jié)中直接與行業(yè)領(lǐng)袖交流，尋找合作機(jī)會(huì)。

論壇報(bào)名通道開啟！

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參考信源：

1、https://be.linkedin.com/in/miguel-forte-4741761

2、Leading From Within with ISCT Kijis Miguel Forte MD

3、home – Kiji TX

編輯：李麗