賀建奎在來自科學(xué)界和科學(xué)界以外人士對其工作倫理以及他公布研究結(jié)果的方式的一片聲討中，甚至法律訴訟威脅之下，發(fā)表了這番講話。

除了在You Tube網(wǎng)站上發(fā)布了幾段視頻，他的基因編輯相關(guān)工作一直不曾與大眾所知。此時此刻，科學(xué)家們?nèi)匀徊桓彝耆嘈牛欠駥?shí)現(xiàn)了他聲稱的結(jié)果。他的出現(xiàn)不僅未能解決這團(tuán)亂麻，反而留下了更多疑慮。

英國生育監(jiān)管部門科學(xué)顧問、Francis Crick研究所干細(xì)胞生物學(xué)和發(fā)育遺傳學(xué)實(shí)驗(yàn)室的Robin Lovell-Badge （左一）說：“我沒有理由不相信他（所說的情況），我就是難以置信。”

（圖片來源：央視網(wǎng)）

昨天的討論內(nèi)容包括賀建奎在動物實(shí)驗(yàn)方面的工作，以及胚胎基因改造細(xì)節(jié)并將她們植入了人類女性子宮等事實(shí)。賀建奎解釋了他如何驗(yàn)證基因編輯，并透露還有另一位女性懷有基因編輯胚胎。

與其他與會者一樣，Lovell-Badge建議，應(yīng)該由一個獨(dú)立機(jī)構(gòu)通過深入比較父母和孩子的基因來確認(rèn)檢測結(jié)果。

許多科學(xué)家指責(zé)賀建奎的實(shí)驗(yàn)缺乏透明度，他這種自我表彰其為“具有里程碑意義的事”，實(shí)際上無視風(fēng)險的行為進(jìn)一步彰顯了他的狂妄傲慢。

CRISPR/Cas9基因編輯大牛、2018年諾貝爾化學(xué)獎得主Jennifer Doudna說：“我很高興他來了，但是當(dāng)他描述整個過程時，我真的很震驚、很驚駭。（這件事）在這么多層面上是不適宜的?！?/p>

威斯康星大學(xué)的生物倫理學(xué)家、此次峰會組織委員會成員Alta Charo批評道：“聽了賀博士的話，我唯一能斷定的是他誤入歧途了，這是一項(xiàng)不成熟、不必要，而且基本上毫無用處的研究。”

1.緊張的討論會現(xiàn)場

問答環(huán)節(jié)的主持人之一、斯坦福醫(yī)學(xué)院干細(xì)胞移植和再生醫(yī)學(xué)系的Matthew Porteus、（上圖右一）說：“他搖搖晃晃地走上臺，緊張不安。我認(rèn)為他很害怕，或者來自可能要面臨的法律壓力，或者來自即將要解決來自科學(xué)家和媒體的排山倒海般的批評?！?/p>

賀建奎首先為11月26日首次公開消息造成的騷亂道歉。隨后，花了20分鐘陳述題為“CCR5 gene editing in mouse, monkey, and human embryos using CRISPR/Cas9”的演講，最后接受了40分鐘的提問。

他所編輯的CCR5基因被視為一些HIV病毒株用于感染免疫細(xì)胞的門戶。許多科學(xué)家尖銳地批判了這個靶點(diǎn)，部分原因是明明還有其他方法可以阻止人類感染HIV，例如通過剖腹產(chǎn)等手段阻斷母嬰傳播。批評者還說，在編輯胚胎基因組這件事上，還有其他更明顯的疾病消除目標(biāo)。當(dāng)天的開幕式上，哈佛醫(yī)學(xué)院院長George Daley指出，像亨廷頓氏病或薩氏病這類遺傳疾病，在某些情況下，也許只能通過基因編輯才能避免。

2015年，Daley評價首例將CRISPR/Cas9技術(shù)應(yīng)用于人類植入前胚胎的研究，是一個里程碑和引入警戒的故事。對那些已經(jīng)做好準(zhǔn)備測試這一技術(shù)清除致病基因的醫(yī)生而言，這一研究應(yīng)該是向他們發(fā)出的一個嚴(yán)正的警告。顯然，賀建奎不是醫(yī)生。

2.抗HIV雙胞胎

在會上，賀建奎透露，其中一個基因改造雙胞胎將會對HIV產(chǎn)生免疫，因?yàn)樗膬蓚€CCR5基因拷貝都被刪除了。另一個嬰兒可能仍然是易受感染的，因?yàn)榛蚓庉嬤^程中無意中留下了一個CCR5的完整拷貝。

他把這個胚胎植入人體的做法引起了強(qiáng)烈批評。

首爾國立大學(xué)的遺傳學(xué)家Jin Soo Kim說：“為什么選擇這個胚胎？這沒有科學(xué)意義?！倍R建奎的回答是，他已經(jīng)向嬰兒的父母解釋了情況，他們（孩子的父母）決定無論如何還是要這樣做。

賀建奎在問答環(huán)節(jié)明確提到，他的目標(biāo)是全球推廣?！澳阋娺^可能患有疾病的親戚朋友嗎？他們需要幫助，”賀建奎說?！皩τ谇О偃f患有遺傳性疾病或傳染病的家庭來說，如果我們有這種技術(shù)，我們就能幫助他們。”

賀建奎召集了8對夫婦，這些志愿者都由HIV陽性父親和HIV陰性母親組成，最后，有1對夫婦退出了。研究人員先對HIV陽性父親的精子加以清洗以確保不攜帶HIV，隨后將精子和CRISPR/Cas9酶注射到其伴侶的未受精卵子中。賀建奎說，他們總共生產(chǎn)出30個受精胚胎，其中19個是可行的，看起來很健康。來自一對夫婦的四個胚胎的其中2個攜帶被修飾的CCR5基因，于是，他把它們移植到母親體內(nèi)，即使其中一個胚胎依然攜帶一個完整拷貝的CCR5基因，結(jié)果是產(chǎn)下了一對雙胞胎。

目前尚不清楚其他胚胎哪里去了，但是賀建奎親口說，還有一個基因被編輯的胚胎處于早期妊娠。

Kim說，他有90%的把握確信這是世界上第一對經(jīng)歷過基因組編輯出生的嬰兒。據(jù)賀建奎陳述，植入前后使用了最先進(jìn)的測序方法顯示胚胎中沒有不想要的突變，這是CRISPR編輯操作可能存在的缺點(diǎn)，“這讓我印象深刻，”Kim說。

但是他贊同Lovell-Badge的說法，這項(xiàng)工作需要進(jìn)行獨(dú)立驗(yàn)證。“應(yīng)該成立一個獨(dú)立的調(diào)查委員會，中國當(dāng)局應(yīng)該這么做。”

3.懸而未決的問題

討論會上，賀建奎留下了許多問題沒有回答，包括志愿者是否被恰當(dāng)?shù)馗嬷孙L(fēng)險；他為什么在有其他有效預(yù)防HIV的方法時選擇CCR；他為什么選擇父親感染HIV的夫婦做實(shí)驗(yàn)而不是母親感染者，顯然后者才有較高機(jī)會將病毒傳給孩子；敲除CCR這種潛在具有未知功能的基因，風(fēng)險是否大于本案例中所提的益處。

接下來的討論，一位科學(xué)家問道，全世界科學(xué)家明確達(dá)成共識不應(yīng)該做的實(shí)驗(yàn)為什么你要做？

賀建奎沒有回答這個問題。

峰會組織者之一、1975年諾貝爾生理/醫(yī)學(xué)獎得主David Baltimore把賀建奎的行為稱為“不負(fù)責(zé)任”，并批評他缺乏透明度。Baltimore也代表科學(xué)界接受指責(zé)，“這是科學(xué)界自我管控的失責(zé)，”他說。

賀建奎試圖為自己的行為辯護(hù)，但是完全未達(dá)到預(yù)期效果。在回答為什么沒通知任何有關(guān)科學(xué)機(jī)構(gòu)就進(jìn)行第一例受孕時，賀建奎引用了2017年他在加州大學(xué)伯克利分校和冷泉港實(shí)驗(yàn)室參加會議上所做的陳述。但是閉門會議的組織者Doudna表示，他當(dāng)時并沒有提出任何表明他準(zhǔn)備在人身上進(jìn)行實(shí)驗(yàn)的材料，她稱賀建奎的辯護(hù)是“虛偽透頂”。

賀建奎還說他與美國其他無名科學(xué)家討論過此事。但是Porteus直接回道：“這不足以表達(dá)你可以做這個極端的實(shí)驗(yàn)。你需要告知的不僅僅是你的兩三個朋友，而是需要整個學(xué)術(shù)圈的反饋?！彼筚R建奎盡快將其猴子和人類實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)放在類似BioArxiv這樣的網(wǎng)站上，以便其他科學(xué)家可以檢查一下。

4.排山倒海的壓力

在演講前，11月27日，中國國家衛(wèi)生委員會命令賀建奎所在地廣東省衛(wèi)生委員會對此進(jìn)行調(diào)查。同日，中國科學(xué)院發(fā)表聲明，譴責(zé)了賀建奎的工作，中國遺傳學(xué)會與中國細(xì)胞生物學(xué)會干細(xì)胞生物學(xué)分會聯(lián)合發(fā)表聲明說，這個實(shí)驗(yàn)“違反了國際上公認(rèn)的規(guī)范人類實(shí)驗(yàn)的倫理原則和人權(quán)法?！?/p>

11月27日，中國臨床試驗(yàn)注冊中心網(wǎng)站顯示對賀建奎工作進(jìn)行倫理審批的醫(yī)院也發(fā)布新聞稿稱其沒有給予任何審批。并質(zhì)疑批準(zhǔn)表上的簽名，說醫(yī)院倫理委員會從未召開過任何有關(guān)賀建奎研究的會議。這家醫(yī)院在事件披露后正在接受深圳衛(wèi)生部門的調(diào)查。

但是賀建奎并沒有對這些聲明和調(diào)查發(fā)表任何回應(yīng)，也沒有解釋為什么醫(yī)院被列入登記冊以及那些明顯有偽造痕跡的簽名。

其他政府也開始權(quán)衡賀建奎的實(shí)驗(yàn)。11月28日，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）表示不支持在人類胚胎中使用基因編輯技術(shù)。NIH主任Francis Collins在聲明中說道：“這項(xiàng)工作僅僅是一個令人深感不安的個人意愿，賀建奎和他的團(tuán)隊(duì)蔑視國際倫理規(guī)范。在解決這類研究的限制性問題上，我們需要發(fā)展具有約束力的國際共識，時至今日，將在香港加深辯論。”

5.令人不寒而栗的后果

一股恐懼情緒在基因編輯領(lǐng)域蔓延，賀建奎的個人行為可能會阻礙嬰兒基因編輯的發(fā)展。峰會第二天，Daley在賀建奎發(fā)言前說：“首例（用于生殖的基因編輯）誤入歧途是有可能的，但這不應(yīng)該導(dǎo)致我們陷入困境，而不去考慮更負(fù)責(zé)任的臨床轉(zhuǎn)化?！?/p>

賀建奎所面對的壓力和抨擊是顯而易見的。“必須給他一個解釋所作所為的機(jī)會，”Lovell-Badge在賀建奎演講前做了一個反學(xué)術(shù)會議常態(tài)的請求。“不能有不守規(guī)矩的行為，如果發(fā)生這種情況，我們就會結(jié)束討論，而大家將沒有機(jī)會聽到他要說什么。”

會場的安全措施也相應(yīng)提高了，身著深色制服的安保人員站在講臺附近嚴(yán)陣以待，聽眾身后攝像機(jī)林立。在賀建奎開始演講前，Lovell-Badge不得不要求攝影師停止拍照，以免快門聲干擾視聽。

Porteus警告，賀建奎的現(xiàn)身是第一步，但是接下來他必須盡快開始好好回答那些揮之不去的問題?！?strong>他已經(jīng)快要成為被社會鄙視的人了。”

原文檢索：CRISPR-baby scientist fails to satisfy critics

來源：生物通