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精華回顧 | 邁平方在線分享會 –心肺罕見病的后起之秀-肽度TIMEDOO

節(jié)目主題

心肺罕見病治療的后起之秀

節(jié)目概要

在北京時間周五的分享會上，邁平方給大家?guī)淼氖荘haseBio公司。PhaseBio是一家臨床階段的生物制藥公司，公司專注于心肺方面孤兒疾病的新療法開發(fā)和商業(yè)化。公司專有的ELP研發(fā)平臺基于重組生物聚合物技術，從而延長生物藥在人體內(nèi)的半衰期和生物性。公司主要候選產(chǎn)品PB2452是一種用于抗血小板藥物替格瑞洛(Ticagrelor)的新型逆轉(zhuǎn)劑，產(chǎn)品已完成臨床一期實驗。除此之外，公司通過ELP平臺開發(fā)的第二個候選產(chǎn)品PB1046是一種每周一次的用于治療肺動脈高壓的融合蛋白，目前產(chǎn)品的臨床IIb期實驗正在進行當中。

為我們帶來介紹的是PhaseBio企業(yè)發(fā)展副總裁Michael York先生和公司首席醫(yī)學官John Lee博士。York先生和Lee博士都有豐富的生物醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)驗，均任職過多家知名全球性企業(yè)的管理人員。當問到PhaseBio有什么獨特之處時，York先生和Lee博士表示公司起步初期便關注于心肺疾病，與許多心肺病和心肺罕見病專家都有著密切的關系，同時Lee博士也是心臟病醫(yī)師。此外，公司規(guī)模雖小，但發(fā)展迅速，旗下已有多條進入臨床階段的候選藥物。York先生和Lee博士也認為，PhaseBio的獨特之處就是公司上下目標一致，并有很好的執(zhí)行能力，節(jié)省了許多時間和資源。PhaseBio 于2018年十月在納斯達克上市，自2019年起表現(xiàn)良好，股價在2019年增長超過30%，現(xiàn)總市值已超過2.8億美元。York先生和Lee博士也謙虛的表示這只是“運氣”因素，要歸功于公司的所有成員。

在分享會上，York先生和Lee博士重點介紹了公司的領先產(chǎn)品PB2452。被廣泛運用的抗血小板藥物替格瑞洛通常會有出血等不良反應，在有些病人身上會造成嚴重的不良后果，帶來沉重的醫(yī)療負擔。PB2452可在替格瑞洛發(fā)揮作用之后與之有效結合，防止后續(xù)的不良臨床反應。PB2452是市面上第一個有效的抗血小板、抗血栓類藥物的逆轉(zhuǎn)劑。在臨床一期實驗中，PB2452展現(xiàn)出了出色的有效性和安全性，其結果在2019年發(fā)表在New England Journal of Medicine上，公司同時受邀出席了三月舉行的American College of Cardiology’s Annual Scientific Session并發(fā)表演講。PB2452出色的臨床結果和潛在的臨床價值也使其獲得了FDA授予的Breakthrough Therapy Designation，這對于一個剛剛完成的臨床一期候選藥物是極為罕見的。

在分享的最后，York先生和Lee博士也表示中國在罕見病方面有極大的市場空間，公司也始終關注在全球的罕見病患者，致力于將針對罕見病治療的有效方法帶給每一位患者。York先生和Lee博士也希望屆時能和志同道合的朋友在中國見面，一起推動罕見病治療的發(fā)展和推廣。

演講嘉賓介紹

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Michael York

企業(yè)發(fā)展副總裁

Michael York擁有超過30年在生命科學領域的業(yè)務發(fā)展和資本市場經(jīng)驗。在加入PhaseBio之前，York先生曾在Orexigen Therapeutics公司擔任全球業(yè)務發(fā)展與聯(lián)盟管理的副總裁，期間他曾領導Orexigen的業(yè)務合作和等全球性的業(yè)務發(fā)展活動。此外，York先生還曾擔任Senté公司的CEO，該公司是醫(yī)療護膚產(chǎn)品的領導者。在職業(yè)生涯的早期，York先生在Amylin Pharmaceuticals公司擔任過罕見病部門的副總裁，財務與投資者關系部門的高級總監(jiān)，并在Amgen和AstraZeneca等知名全球性醫(yī)藥企業(yè)擔任領導職務。Michael在圣地亞哥州立大學獲得公共管理和經(jīng)濟學學士學位，在雷德蘭茲大學獲得MBA學位。

公司介紹

PhaseBio是一家臨床階段的生物制藥公司，公司專注于心肺方面孤兒疾病的新療法開發(fā)和商業(yè)化。

公司專有的ELP研發(fā)平臺基于重組生物聚合物技術，從而延長生物藥在人體內(nèi)的半衰期和生物性。公司主要候選產(chǎn)品PB2452是一種用于抗血小板藥物替格瑞洛(Ticagrelor)的新型逆轉(zhuǎn)劑，產(chǎn)品已完成臨床一期實驗。除此之外，公司通過ELP平臺開發(fā)的第二個候選產(chǎn)品PB1046是一種每周一次的用于治療肺動脈高壓的融合蛋白，目前產(chǎn)品的臨床IIb期實驗正在進行當中。

欄目介紹

MSQ邁平方每周的生物醫(yī)藥線上分享會邀請海外最前沿優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥及療法的行業(yè)專家與大家進行深度交流，幫助中國醫(yī)療從業(yè)者了解醫(yī)療保健行業(yè)的最新形勢與未來發(fā)展趨勢。與此同時，受邀嘉賓將探討對全球特點醫(yī)療市場的理解及展望，還會解讀對中國醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的潛在機遇的認識和未來走勢的判斷。

課程安排：

15-20分鐘嘉賓介紹討論（個人職業(yè)發(fā)展/公司簡介/科研成果簡介）

30-40分鐘課程直播講解（科研內(nèi)容/項目階段性成果/未來目標）

10-20分鐘問答環(huán)節(jié)