從個(gè)案到臨床：基因編輯豬腎移植開啟異種器官產(chǎn)業(yè)化元年
2025年11月，美國FDA批準(zhǔn)了全球首項(xiàng)基因編輯豬腎人體規(guī)模化臨床試驗(yàn)，由聯(lián)合治療公司（United Therapeutics）與紐約大學(xué)朗格尼醫(yī)學(xué)中心（NYULMC）共同發(fā)起。這不僅是醫(yī)學(xué)史上的又一標(biāo)志性時(shí)刻，更被視為異種器官移植（xenotransplantation）產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵拐點(diǎn)。
一場(chǎng)“豬腎上崗”的正式實(shí)驗(yàn)
不同于過去的“同情用藥”個(gè)案，這次試驗(yàn)首次納入身體狀況相對(duì)穩(wěn)定的終末期腎病患者，而非僅限危重病人。
首批6名受試者完成12周觀察后，若安全性獲肯定，研究將擴(kuò)展至50人，覆蓋更多移植中心。
這意味著基因編輯豬腎移植正式進(jìn)入臨床評(píng)估階段，科研工作者終于有機(jī)會(huì)以系統(tǒng)化數(shù)據(jù)來回答關(guān)鍵問題：
豬腎能否長期在人體內(nèi)工作？
人類免疫系統(tǒng)是否真的可以“容忍”一顆豬器官？
異種移植能否從實(shí)驗(yàn)室走向病房？
從科學(xué)實(shí)驗(yàn)到監(jiān)管試驗(yàn)
要讓一顆豬腎“聽命于人”，需要解決至少三大挑戰(zhàn)：
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免疫排斥?—— 豬細(xì)胞攜帶α-Gal糖基等人類免疫系統(tǒng)強(qiáng)烈識(shí)別的抗原。研究團(tuán)隊(duì)通過多基因編輯技術(shù)，敲除免疫原性基因、植入人源調(diào)控因子。
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器官生理匹配?—— 豬的生長速度快、器官體積大，需要在胚胎階段調(diào)控生長因子，以適配人體。
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病毒與倫理監(jiān)管—— 基因編輯須同時(shí)清除潛伏的豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（PERV），確保無跨種傳播風(fēng)險(xiǎn)。
聯(lián)合治療公司在其用于試驗(yàn)的供體豬中進(jìn)行了10項(xiàng)基因編輯，包括刪除免疫相關(guān)基因、添加人源調(diào)節(jié)蛋白基因。技術(shù)平臺(tái)由其子公司Revivicor負(fù)責(zé)開發(fā)。
事實(shí)上，異種器官移植的故事早已不是“醫(yī)學(xué)童話”。
2022年以來，全球范圍內(nèi)已進(jìn)行超過9例豬腎或豬心的人體移植手術(shù)，其中美國與中國是最活躍的研究力量。
2025年3月，中國空軍軍醫(yī)大學(xué)完成的亞洲首例基因編輯豬腎移植手術(shù)，患者目前已存活超過240天，移植腎仍保持良好功能，成為全球持續(xù)時(shí)間最長的病例之一。
△西京醫(yī)院肝膽外科竇科峰院士、楊詔旭副教授等成功完成豬肝移植
這表明：
“豬腎”不再是實(shí)驗(yàn)室的傳說，而是一個(gè)逐步被臨床驗(yàn)證的醫(yī)學(xué)方案。
產(chǎn)業(yè)化的想象空間
豬器官移植的成功，將意味著一個(gè)全新賽道的出現(xiàn)——
“可規(guī)模化制造的生物器官”。
目前，全球等待腎移植的患者超過100萬人，而供體器官僅能滿足不到10%的需求。
假如基因編輯豬腎被證實(shí)可行，它將帶來：
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新型“生物器官制造業(yè)”
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器官移植中心與生物農(nóng)場(chǎng)的融合模式
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新監(jiān)管體系（動(dòng)物倫理、臨床標(biāo)準(zhǔn)、產(chǎn)品審批）
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產(chǎn)業(yè)鏈延展（基因編輯、免疫抑制、人工器官監(jiān)測(cè)系統(tǒng)）
正如Nature評(píng)論所言：
“這不僅是一次醫(yī)學(xué)突破，更是對(duì)生物制造邊界的重新定義?！?/p>
美國領(lǐng)跑，中國緊追
目前，美國的兩大主導(dǎo)企業(yè)是United Therapeutics與eGenesis。
后者計(jì)劃在未來兩年半內(nèi)完成33例豬腎臨床試驗(yàn)。
中國的科研機(jī)構(gòu)則在“醫(yī)工結(jié)合”方面更具優(yōu)勢(shì)，具備從基因編輯到大動(dòng)物飼養(yǎng)、再到臨床實(shí)施的閉環(huán)體系。
隨著政策逐步明朗，中國或?qū)⒊蔀槿蜃钤鐚?shí)現(xiàn)異種移植臨床可及化的地區(qū)之一。
寫在最后：人類備件的未來
從基因編輯豬到人體試驗(yàn)的批準(zhǔn)，標(biāo)志著異種器官從“倫理辯論”進(jìn)入“現(xiàn)實(shí)醫(yī)學(xué)”。
未來的醫(yī)學(xué)版圖中，或許會(huì)出現(xiàn)這樣一個(gè)場(chǎng)景：
“患者進(jìn)入醫(yī)院，不再等待匹配的供體，而是選擇來自特定基因豬群的個(gè)性化器官?！?/p>
當(dāng)然，這條路依然漫長。
免疫排斥、倫理監(jiān)管、長期安全性——每一個(gè)問題都仍需時(shí)間檢驗(yàn)。
但可以肯定的是，2025年，將被記入異種移植史冊(cè)的一年。
參考資料：
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“Taking pig kidney xenotransplantation from the laboratory to the clinic” |
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