當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月3日，美國(guó)生物技術(shù)企業(yè)聯(lián)合治療公司（ United Therapeutics ）公告稱，該公司在紐約大學(xué)朗格尼醫(yī)學(xué)中心（NYU Langone Health）完成了將基因編輯豬腎移植至人體的首例臨床試驗(yàn)手術(shù)，標(biāo)志著這一手術(shù)的規(guī)模化臨床試驗(yàn)正式啟動(dòng)。

據(jù)媒體報(bào)道，這是繼此前多項(xiàng)“同情用藥”個(gè)案移植手術(shù)后，首項(xiàng)由美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)的人體移植基因編輯豬腎規(guī)?；R床試驗(yàn)，旨在系統(tǒng)評(píng)估基因編輯豬腎用于終末期腎病患者的安全性和有效性。

該試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)由紐約大學(xué)朗格尼移植研究所所長(zhǎng)羅伯特?蒙哥馬利（Robert Montgomery）博士領(lǐng)導(dǎo)。蒙哥馬利稱，他的醫(yī)院還有其他患者有意參加這項(xiàng)小型試驗(yàn)，該試驗(yàn)最初將招募6名患者。第一批受試者術(shù)后至少12周后，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會(huì)將審查安全性和有效性數(shù)據(jù)，以決定研究是否應(yīng)進(jìn)入下一批受試者。如果一切順利，隨著更多移植中心的加入，試驗(yàn)規(guī)?？赡軙?huì)擴(kuò)大到50人。

基因編輯豬腎移植到人體并非醫(yī)學(xué)的全新領(lǐng)域，目前，全球范圍內(nèi)公開(kāi)報(bào)道的手術(shù)案例至少有9例。為何這次與眾不同？

此前的案例是醫(yī)療團(tuán)隊(duì)在“同情用藥”規(guī)則下為病情極其危重、無(wú)其他治療選擇的患者采取的緊急治療方案，屬于實(shí)驗(yàn)性療法，手術(shù)需要由相關(guān)部門(mén)（如FDA）特批。這類零散的個(gè)案為醫(yī)學(xué)研究積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)。

此次由FDA正式批準(zhǔn)的注冊(cè)臨床試驗(yàn)啟動(dòng)意味著，該臨床試驗(yàn)可以納入身體狀況相對(duì)穩(wěn)定的患者（如經(jīng)朗格尼醫(yī)學(xué)中心篩選的55-70歲終末期腎病患者），這能幫助研究人員擺脫“同情使用”的個(gè)案模式、了解豬腎在更廣泛人群中的表現(xiàn)，既是技術(shù)成熟的信號(hào)，也標(biāo)志著相關(guān)研究進(jìn)入了更系統(tǒng)、規(guī)模更大的新階段，即基因編輯豬腎移植技術(shù)正處在從個(gè)別案例向規(guī)?；R床試驗(yàn)過(guò)渡的關(guān)鍵時(shí)期。

據(jù)悉，另一家美國(guó)公司eGenesis也準(zhǔn)備在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)啟動(dòng)其豬腎臨床試驗(yàn)。按照該公司此前計(jì)劃，將在今年內(nèi)開(kāi)展獲批后的第一例臨床試驗(yàn)，并在未來(lái)兩年半內(nèi)完成33例試驗(yàn)。

豬腎臨床試驗(yàn)啟動(dòng)為全球逾百萬(wàn)等待腎源的患者帶來(lái)了新的希望，但這類手術(shù)尚處于應(yīng)用初期，如何克服免疫排斥反應(yīng)，延長(zhǎng)移植器官的長(zhǎng)期存活時(shí)間，仍是科研人員面臨的最大挑戰(zhàn)。

截至今年11月初，至少有2例（中國(guó)的1例和美國(guó)的1例）接受基因編輯豬腎移植手術(shù)的患者仍存活。

其中，中國(guó)空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院于2025年3月6日完成了亞洲首例基因編輯豬腎移植手術(shù)。據(jù)人民網(wǎng)11月2日最新報(bào)道，這位終末期腎病患者情況良好，移植的豬腎已穩(wěn)定工作超過(guò)240天，并且仍在正常發(fā)揮功能。這使得該病例成為目前全球仍在存活的病例之一，并且有望沖擊新的全球最長(zhǎng)存活紀(jì)錄。

異種移植可造福全人類 但道阻且長(zhǎng)

異種移植是指將動(dòng)物的器官移植到人體中，目前處于實(shí)驗(yàn)階段，旨在解決人類器官捐獻(xiàn)短缺的問(wèn)題。作為供體的動(dòng)物需要經(jīng)過(guò)多處基因編輯以避免被人體免疫系統(tǒng)排斥，此外還要避免器官長(zhǎng)得過(guò)大或引發(fā)血栓。

對(duì)豬的細(xì)胞進(jìn)行基因編輯已是一項(xiàng)相對(duì)成熟的技術(shù)，并且豬的繁殖能力較強(qiáng)，易于規(guī)模飼養(yǎng)，這些使豬成為目前技術(shù)條件下異種移植供體的最佳選擇。

總的來(lái)看，學(xué)界已接連完成了豬心、豬腎、豬肝的活體移植，相關(guān)工作集中在美國(guó)和中國(guó)完成。根據(jù)《麻省理工科技評(píng)論》此前報(bào)道，更多團(tuán)隊(duì)或已準(zhǔn)備就緒，美國(guó)約翰斯?霍普金斯大學(xué)和紐約大學(xué)計(jì)劃在2025年正式開(kāi)啟異種大器官移植的臨床試驗(yàn)。

異種器官移植領(lǐng)域的研究進(jìn)展或有助于所有器官類型的短缺問(wèn)題。

不過(guò)，雖然連續(xù)多例試驗(yàn)都給出了積極的結(jié)果，但經(jīng)過(guò)基因編輯的豬器官能否長(zhǎng)時(shí)間在人體中運(yùn)作仍是未解之謎，而是否批準(zhǔn)展開(kāi)試驗(yàn)本身就是一個(gè)棘手的監(jiān)管難題。

來(lái)源：科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)