此次合作將依托AGC Biologics的商業(yè)化生產(chǎn)經(jīng)驗和成熟平臺，推動治療罕見免疫缺陷疾病ADA-SCID的療法獲得監(jiān)管批準(zhǔn)。

米蘭-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-值得信賴的合同開發(fā)和制造組織(CDMO)專家AGC Biologics今日宣布與Rarity PBC達成協(xié)議，為Rarity用于治療腺苷脫氨酶缺乏引起的嚴重聯(lián)合免疫缺陷病(ADA-SCID)的基因療法RDP-101提供全面的研發(fā)支持和良好生產(chǎn)規(guī)范(GMP)生產(chǎn)服務(wù)。

若獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)，RDP-101將成為美國首個可商業(yè)化應(yīng)用以逆轉(zhuǎn)ADA-SCID患者病情的基因療法。

ADA-SCID是一種罕見且危及生命的遺傳性疾病，會嚴重損害免疫系統(tǒng)，導(dǎo)致嬰兒易受頻繁且嚴重的感染侵襲。據(jù)估算，全球每百萬新生兒中，約有1至5名嬰兒會罹患該疾病。ADA-SCID由腺苷脫氨酶缺乏引起，若不治療將具有致命性，且約占所有嚴重聯(lián)合免疫缺陷病(SCID)患者的15%。Rarity的RDP-101療法是一種體外自體基因療法，通過改造患者自身的造血干細胞來恢復(fù)免疫功能。在臨床試驗中，該療法已改變患者生活，成功治療了50名兒童中的48名。

根據(jù)協(xié)議，AGC Biologics將為Rarity的基因療法產(chǎn)品提供端到端服務(wù)，該產(chǎn)品由EFS-ADA慢病毒載體(LVV)和自體CD34+造血干細胞組成。服務(wù)范圍包括工藝開發(fā)、GMP生產(chǎn)，以及推動產(chǎn)品上市所需的工藝驗證活動。LVV工藝將采用AGC Biologics專有的ProntoLVV?貼壁培養(yǎng)平臺，該技術(shù)已用于支持多種市售產(chǎn)品。

Rarity PBC首席執(zhí)行官Paul Ayoub博士表示：“與AGC Biologics合作是我們?yōu)橛行枰幕颊咄七MADA-SCID基因療法這一使命的關(guān)鍵一步。他們成熟的商業(yè)化生產(chǎn)專業(yè)知識和協(xié)作精神，正是我們順利通過監(jiān)管審批最后階段所需要的。這種療法已在臨床中改變患者生活；通過與AGC Biologics合作，我們將努力讓更多有需要的家庭能夠可靠地獲得這一療法帶來的益處。”

加州大學(xué)洛杉磯分校布羅德干細胞研究中心杰出教授、曾發(fā)明ADA-SCID基因治療慢病毒載體的Donald B. Kohn, M.D.表示：“我們需要一位具備深厚技術(shù)實力和豐富經(jīng)驗的合作伙伴，以滿足FDA的商業(yè)化生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)。有了AGC Biologics作為合作伙伴，我們現(xiàn)在可以專注于讓等待治愈的患者，以及未來幾年需要該療法的患者都能獲得這一治療。”

2024年11月，Kohn獲得1470萬美元資助，這筆資助來自加州再生醫(yī)學(xué)研究所，用于為這款突破性的ADA-SCID靶向基因療法開發(fā)商業(yè)化生產(chǎn)方案。

AGC Biologics全球細胞與基因技術(shù)部門執(zhí)行副總裁兼米蘭工廠總經(jīng)理Luca Alberici表示：“能與Rarity PBC就如此關(guān)鍵的項目展開合作，我們深感榮幸，這是我們支持創(chuàng)新者為罕見病患者帶來改變生命療法的使命的一部分。我們的團隊正借助成熟的ProntoLVV?平臺和本公司豐富的商業(yè)化生產(chǎn)經(jīng)驗，努力讓每一位有需要的兒童都能獲得這一療法。作為值得信賴的CDMO專家，我們認為這不僅僅是一個項目，更是我們拯救生命、為受這種罕見疾病困擾的家庭提供救濟的承諾?！?/p>

此次合作進一步鞏固了AGC Biologics作為細胞與基因療法領(lǐng)域全球領(lǐng)導(dǎo)者的地位，也使其成為尋求商業(yè)化成功的療法研發(fā)機構(gòu)的首選合作伙伴。公司目前已為多項獲得FDA批準(zhǔn)并投入商業(yè)供應(yīng)的療法提供支持，另有多個項目正處于監(jiān)管審查階段，這些都證明了其強大的行業(yè)實力。憑借這一業(yè)績，AGC Biologics成為各類機構(gòu)的理想合作伙伴，包括公益企業(yè)、非營利組織以及由公共項目資助的研究機構(gòu)。

CIRM支持的認可

本項目的開展部分得益于加州再生醫(yī)學(xué)研究所(CIRM)的資助。CIRM是加州的一個機構(gòu)，致力于為再生醫(yī)學(xué)、干細胞和基因療法研究提供資金支持。（資助編號：CLIN2-09339和CLIN2-17078）。

關(guān)于Rarity PBC

Rarity PBC是一家公益企業(yè)，致力于推進挽救生命的罕見病基因療法的研發(fā)和商業(yè)化。Rarity PBC以推動負責(zé)任的研發(fā)并惠及患者為使命，將創(chuàng)新與可持續(xù)的、以使命為導(dǎo)向的商業(yè)模式相結(jié)合，確保變革性的療法不僅停留在研發(fā)階段，更能惠及有需要的患者。

關(guān)于加州再生醫(yī)學(xué)研究所(CIRM)

加州再生醫(yī)學(xué)研究所(CIRM)是由加州民眾推動成立的資助機構(gòu)，旨在加速再生醫(yī)學(xué)研究，為醫(yī)療需求未得到滿足的患者提供治療方案。該機構(gòu)于2004年通過第71號提案成立，并于2020年通過第14號提案擴大規(guī)模，已提供數(shù)十億美元資金，用于支持干細胞和基因研究及開發(fā)項目。CIRM致力于通過研究、基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)和教育，推動再生醫(yī)學(xué)變革，改善不同社區(qū)民眾的生活。如需了解更多信息，請訪問cirm.ca.gov。

關(guān)于AGC Biologics

AGC Biologics是全球領(lǐng)先的生物制藥合同開發(fā)和制造組織(CDMO)，堅定致力于提供最高標(biāo)準(zhǔn)的服務(wù)，并與客戶及合作伙伴并肩協(xié)作，提供友好而專業(yè)的服務(wù)。我們提供的服務(wù)涵蓋哺乳動物和微生物來源的治療性蛋白質(zhì)、質(zhì)粒DNA (pDNA)、信使RNA (mRNA)、病毒載體和基因工程細胞的世界級研發(fā)和生產(chǎn)。我們的全球網(wǎng)絡(luò)覆蓋美國、歐洲和亞洲，在華盛頓州西雅圖、丹麥哥本哈根、德國海德堡、意大利米蘭以及日本千葉和橫濱設(shè)有分支機構(gòu)。AGC Biologics隸屬于AGC Inc.的生命科學(xué)事業(yè)部。該事業(yè)部運營10多個生產(chǎn)基地，專注于生物制藥、先進療法、小分子活性藥物成分和農(nóng)用化學(xué)品領(lǐng)域。如需了解更多信息，請訪問www.agcbio.com。

編輯：李麗