• 這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照II期臨床試驗(yàn)，旨在評估FNP-223（口服制劑）在延緩進(jìn)行性核上性麻痹(PSP)疾病進(jìn)展方面的療效、安全性和藥代動力學(xué)特征
  ? 該研究正在歐盟、英國和美國的44個(gè)研究中心開展
  ? 該研究強(qiáng)化了Ferrer為罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者研發(fā)突破性治療解決方案的承諾

西班牙巴塞羅那-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-西班牙國際制藥公司Ferrer宣布，已完成PROSPER研究的患者招募工作。PROSPER研究是一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)，旨在評估FNP-223的療效、安全性和藥代動力學(xué)特征。FNP-223是一種口服、強(qiáng)效且選擇性的OGA酶抑制劑，由Ferrer從Asceneuron授權(quán)引進(jìn)，旨在延緩進(jìn)行性核上性麻痹(PSP)的疾病進(jìn)展¹。

PSP是一種罕見、進(jìn)展迅速且最終致命的神經(jīng)退行性疾病²。截至目前，尚無獲批用于PSP的疾病修正療法。

PROSPER研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗(yàn)³，僅用14個(gè)月便成功招募到計(jì)劃的220名PSP患者，于10月6日達(dá)成這一里程碑， 較原計(jì)劃提前兩個(gè)月。共有來自歐盟、英國和美國的44個(gè)研究中心參與了該研究。研究設(shè)計(jì)包括6周的篩選期，隨后是52周的FNP-223或安慰劑治療期，治療結(jié)束后還有4周的隨訪期³。

該研究重點(diǎn)納入早期進(jìn)行性核上性麻痹-理查森綜合征(PSP-RS)患者——這是疾病的關(guān)鍵階段，在此階段進(jìn)行早期干預(yù)，對延緩疾病進(jìn)展可能產(chǎn)生最大影響。由于進(jìn)展迅速且診斷復(fù)雜，在該階段識別疾病存在重大挑戰(zhàn)，這也使得提前完成招募里程碑更具意義。

慕尼黑路德維希-馬克西米利安大學(xué)的Günter H?glinger醫(yī)學(xué)博士教授是PROSPER研究的主要研究者兼協(xié)調(diào)員，他表示：“我衷心感謝患者、他們的照護(hù)者以及各學(xué)術(shù)研究中心的敬業(yè)團(tuán)隊(duì)，正是他們的堅(jiān)定投入讓我們能如此迅速地達(dá)成這一重要里程碑。我們正共同朝著解答一個(gè)關(guān)鍵科學(xué)問題——OGA抑制在PSP中的作用——取得重大進(jìn)展。我們的共同努力讓我們離研發(fā)出真正改善患者生活的解決方案更近了一步?！?/p>

CurePSP首席執(zhí)行官Kristophe Diaz指出：“完成PSP臨床試驗(yàn)的全部患者招募絕非易事，F(xiàn)errer在PROSPER研究中取得的成功既是科學(xué)里程碑，也是人文里程碑。這一進(jìn)展的背后，是選擇將希望轉(zhuǎn)化為行動的患者和家屬，他們的參與推動整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)加速向有效的PSP療法邁進(jìn)。對于我們的社區(qū)來說，每一步這樣的進(jìn)展，都讓我們更接近持久的改變?！?/p>

Ferrer首席科學(xué)官Oscar Pérez表示：“提前完成招募，標(biāo)志著Ferrer加速PSP等復(fù)雜罕見疾病臨床研究項(xiàng)目的承諾邁出了關(guān)鍵一步。秉承以商業(yè)力量爭取社會正義的宗旨，我們希望能提供一種潛在解決方案，改變受該疾病影響的患者及其周圍人的生活。我們衷心感謝患者、家屬、照護(hù)者、研究者和患者組織的信任與支持，沒有他們，這一里程碑便無法實(shí)現(xiàn)。”

Ferrer在設(shè)計(jì)PROSPER研究時(shí)，還納入了患者、照護(hù)者和醫(yī)療專業(yè)人員的意見，旨在讓臨床研究更貼合參與者的實(shí)際需求、改善其參與體驗(yàn)，并確保臨床研究更具影響力。

Ferrer對研究的承諾

Ferrer是一家總部位于巴塞羅那的國際公司，堅(jiān)定致力于在醫(yī)療需求高度未滿足的領(lǐng)域（如罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺血管和間質(zhì)性肺?。┭邪l(fā)創(chuàng)新療法。公司專注于復(fù)雜的全球性臨床開發(fā)項(xiàng)目，推動處于不同研究階段的項(xiàng)目取得進(jìn)展。

通過像PROSPER這樣的研究，F(xiàn)errer進(jìn)一步踐行其使命，即通過為目前缺乏獲批或可用治療方案的嚴(yán)重、低發(fā)病率疾病研發(fā)突破性解決方案，創(chuàng)造積極的社會影響。

關(guān)于PSP

進(jìn)行性核上性麻痹(PSP)是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病，主要影響60歲以上人群，疾病進(jìn)展迅速，可導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾。

PSP是一種原發(fā)性tau蛋白病，因tau蛋白在控制運(yùn)動和認(rèn)知的腦區(qū)（尤其是皮質(zhì)下區(qū)域和腦干）異常聚集所致^4,5。這種聚集會損傷神經(jīng)細(xì)胞并破壞腦功能，引發(fā)一系列癥狀，如平衡障礙、言語或吞咽困難、眼球運(yùn)動異常，以及認(rèn)知或情緒障礙⁶。

盡管PSP較為罕見（每10萬人中約5.8至6.5人患病⁷），但其影響深遠(yuǎn)：患者通常在患病數(shù)年內(nèi)喪失獨(dú)立生活能力⁷，確診后的平均預(yù)期壽命為6至9年。遺傳性病例并不常見⁸，但目前已發(fā)現(xiàn)超過10個(gè)相關(guān)基因，其中MAPT基因突變是主要風(fēng)險(xiǎn)因素⁹。環(huán)境因素（如接觸毒素或病原體）的潛在作用也在研究中⁷。

關(guān)于Ferrer

在Ferrer，我們以商業(yè)力量爭取社會正義。我們長期堅(jiān)持獨(dú)特的經(jīng)營之道，我們不追求股東回報(bào)的最大化，而是將大部分利潤再投資于回饋社會的活動中，即回歸本源。我們超越合規(guī)，以可持續(xù)發(fā)展、道德和誠信的最高標(biāo)準(zhǔn)為指導(dǎo)。正因如此，我們成為全球評級最高的共益企業(yè)(B Corp)制藥公司。

Ferrer于1959年在巴塞羅那成立，在100多個(gè)國家提供治療危及生命疾病的變革性解決方案。根據(jù)我們的宗旨，我們?nèi)找骊P(guān)注肺血管疾病、間質(zhì)性肺疾病和罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病。我們1800多人的團(tuán)隊(duì)秉持明確的信念：業(yè)務(wù)本身并非目的，而是改變生活的方式。

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Ferrer位于西班牙巴塞羅那圣庫加特-德爾巴列斯的制藥生產(chǎn)工廠。

編輯：李麗