近日，BridgeBio公司宣布，其研發(fā)的Attruby（acoramidis）已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于治療成人野生型或變異型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的心肌?。ˋTTR-CM），以降低心血管相關(guān)死亡率和住院率。該藥物的獲批標(biāo)志著ATTR-CM治療領(lǐng)域邁出了重要一步，為患者帶來(lái)了新的希望。

基于突破性臨床數(shù)據(jù)獲批

Attruby的批準(zhǔn)基于ATTRibute-CM三期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。這項(xiàng)研究共招募了632名具有癥狀的ATTR-CM患者（包括野生型和變異型TTR相關(guān)患者），參與者按照2:1的比例被隨機(jī)分配接受Attruby或安慰劑治療，為期30個(gè)月。試驗(yàn)結(jié)果表明，Attruby在復(fù)合終點(diǎn)（包括全因死亡率、心血管相關(guān)住院率、N末端腦利鈉肽原（NT-proBNP）水平和六分鐘步行距離）上的表現(xiàn)顯著優(yōu)于安慰劑，Win Ratio達(dá)到1.8（p<0.0001）。

研究還顯示，Attruby在改善患者生活質(zhì)量（通過(guò)堪薩斯城心力衰竭問(wèn)卷評(píng)估）和身體活動(dòng)能力（通過(guò)六分鐘步行測(cè)試評(píng)估）方面效果顯著。此外，與安慰劑相比，Attruby治療組的NT-proBNP水平增長(zhǎng)率減少了一半，這進(jìn)一步驗(yàn)證了其心血管保護(hù)作用。

創(chuàng)新機(jī)制，直擊疾病根源

Attruby是一種近乎完全穩(wěn)定轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）的創(chuàng)新藥物，旨在模擬一種被稱(chēng)為“T119M”的天然“救援突變”。通過(guò)穩(wěn)定TTR四聚體，Attruby能夠有效阻止蛋白質(zhì)的錯(cuò)誤折疊和沉積，從而維護(hù)TTR作為甲狀腺素和維生素A運(yùn)輸?shù)鞍椎奶烊还δ堋＿@種作用機(jī)制不僅解決了ATTR-CM的根本原因，還為患者帶來(lái)了顯著的心血管獲益。

安全性良好，患者耐受性高

在ATTRibute-CM試驗(yàn)中，Attruby總體耐受性良好。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)為輕度腹瀉和腹痛，均無(wú)需停藥即可緩解。由于不良事件導(dǎo)致的停藥率在治療組（9.3%）和安慰劑組（8.5%）之間幾乎無(wú)差異，這表明Attruby是一種安全性較高的治療選擇。

市場(chǎng)前景與定價(jià)策略

Attruby的市場(chǎng)定價(jià)為每28天18,759.12美元。值得一提的是，BridgeBio宣布將為所有臨床試驗(yàn)參與者終身免費(fèi)提供該藥物，以表達(dá)對(duì)他們貢獻(xiàn)的感謝。與此同時(shí)，公司計(jì)劃推動(dòng)Attruby在歐洲、日本和巴西的審批，并已向歐洲藥品管理局提交上市許可申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將在2025年獲得決定。此外，BridgeBio已與拜耳公司達(dá)成合作協(xié)議，授予其在歐洲的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)利。

專(zhuān)家與患者的肯定

Mayo Clinic的Martha Grogan博士表示：“轉(zhuǎn)甲狀腺素心臟淀粉樣變是一種進(jìn)展性疾病，如果未治療，預(yù)后極差。Attruby的出現(xiàn)為患者提供了全新的治療選擇，其在三個(gè)月內(nèi)就能顯著降低全因死亡率和心血管住院率，令人鼓舞?！?/p>

Amyloidosis Support Groups總裁Muriel Finkel也強(qiáng)調(diào)：“Attruby的獲批意味著更多希望和機(jī)會(huì)。這種新療法將顯著改善淀粉樣變性患者的生活質(zhì)量?！?/p>

BridgeBio首席執(zhí)行官Neil Kumar博士表示：“這是BridgeBio成立以來(lái)的第三個(gè)FDA批準(zhǔn)產(chǎn)品，體現(xiàn)了我們始終以患者為中心的使命。未來(lái)，我們將繼續(xù)推動(dòng)Attruby的全球上市，并探索其更廣泛的治療潛力。”

總結(jié)

Attruby的獲批不僅為ATTR-CM患者提供了有效的治療選擇，也標(biāo)志著科學(xué)家在攻克這一復(fù)雜疾病方面取得了重要進(jìn)展。隨著更多創(chuàng)新藥物的問(wèn)世，ATTR-CM正逐漸從一種致命疾病轉(zhuǎn)變?yōu)榭晒芾淼穆孕难芗膊　?/p>

參考資料：https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/bridgebios-attruby-to-treat-heart-condition-attr-cm-receives-fda-approval/

編輯：周敏

排版：李麗