2024 年 7 月 26 日，ReviR Therapeutics（溪礫科技，下稱 ReviR）宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，本輪融資由龍磐投資領投，老股東鼎暉投資、五源資本、雅億資本持續(xù)加投，晶泰科技、CMT研究基金會（CMT Research Foundation，CMTRF）跟投。

本輪投資將用于進一步建設 ReviR 自主開發(fā)的 AI 藥物研發(fā)平臺 VoyageR，并結合 AI 技術與 ReviR 團隊豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，持續(xù)推進已有的亨廷頓舞蹈癥（HD）管線以及包括腓骨肌萎縮癥（CMT）、肌萎縮側索硬化（漸凍癥，ALS）等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關管線臨床前和臨床階段的開發(fā)。

順為團隊長期看好 AI 驅動的 RNA 靶向藥物開發(fā)的巨大前景，并且于?2022 年 1 月宣布領投「ReviR 溪礫科技」Pre-A 輪融資，此外，「ReviR 溪礫科技」也是“順為探索計劃”被投企業(yè)之一。

關于「ReviR溪礫科技」

ReviR Therapeutics（溪礫科技）是一家結合 AI 技術進行靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)的生物科技公司，針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥和其他罕見遺傳性疾病進行創(chuàng)新藥物研發(fā)。公司成立于 2021 年，總部位于舊金山灣區(qū)，核心團隊成員深耕計算生物學、AI、RNA 生物學和藥物研發(fā)領域。ReviR 借助其前沿技術及 AI 藥物研發(fā)平臺 VoyageR 進行更有效、安全的疾病修飾療法研究，當前專注于應用 SpliceR 調(diào)節(jié)技術靶向 RNA，以期解決遺傳性疾病未被滿足的臨床需求。

目前已搭建起完備的國際化團隊、先進的 AI 平臺及成熟的管線體系，聚焦神經(jīng)退行性疾病等遺傳性罕見病布局多條自研管線，并在癌癥、免疫、代謝等領域開展合作與相應管線研發(fā)。

結合AI開發(fā)可口服的基因療法

在藥物研發(fā)中，80% 以上已知疾病相關蛋白無法通過現(xiàn)有手段靶向，靶向蛋白的創(chuàng)新藥研發(fā)面臨“不可成藥”難題。而傳統(tǒng)基因療法存在遞送困難，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領域，大分子藥物難以穿越血腦屏障，絕大部分只能通過注射等侵入性手段，治療不可逆、給藥效率低。

ReviR 基于中心法則，從蛋白的上游 RNA 出發(fā)進行創(chuàng)新療法開發(fā)，結合 AI 開發(fā)可口服的基因療法，通過小分子藥物調(diào)控 RNA，影響蛋白表達，針對疾病機理從基因層面進行治療突破。

當前，ReviR 專注于開發(fā)小分子針對 RNA 剪接進行調(diào)控，借助自主研發(fā)的 VoyageR AI 藥物發(fā)現(xiàn)平臺，進行剪接靶點預測、分子活性預測以及分子生成與優(yōu)化。該平臺基于內(nèi)部產(chǎn)生的組學數(shù)據(jù)集進行模型訓練，在三年的迭代中日趨成熟，極大加速了管線研發(fā)進展。

在此基礎上，ReviR 開發(fā)的“可口服的基因療法”一方面能夠調(diào)控基因表達，適用于廣泛的遺傳性疾病領域；另一方面給藥難度低、患者可及性高，且治療相對可逆、風險較低?；驅槎喾N無藥可治的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病及癌癥帶來新的變革，造福全球范圍內(nèi)數(shù)以億計的患者。

拓寬藥物研發(fā)邊界，推進RNA療法革新

ReviR 聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長李陽博士表示：全球范圍內(nèi)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病種類繁多、患者數(shù)量龐大，大部分疾病卻仍然面臨無藥可治的處境，ReviR 專注于開發(fā)可口服的基因療法，從 RNA 層面進行基因調(diào)控，為臨床提供更方便、安全的治療選擇。非常感謝新老股東的認可和支持，當前 ReviR 正在從早期平臺建設逐漸步入臨床階段，我們將繼續(xù)優(yōu)化迭代 AI 平臺，并持續(xù)推進管線進入臨床試驗，讓研究成果落地進入市場。

晶泰科技董事局主席溫書豪博士表示：小分子靶向 RNA 大大拓寬了藥物研發(fā)的邊界，有望帶來全新的療法突破。ReviR 自主開發(fā)的 AI 平臺在 RNA 功能結構分析、小分子篩選預測以及靶標結合評估方面具備顯著優(yōu)勢，團隊在藥物研發(fā)領域有著深厚積累，而晶泰科技與 ReviR 長期以來建立了緊密的合作關系，應用先進的 AI+機器人藥物研發(fā)平臺提供堅實支持，當前雙方合作已形成管線成果，未來計劃推至臨床階段。RNA 靶點具備廣闊的開發(fā)空間，我們期待在雙方共同努力下推進 RNA 療法革新，為全球患者帶來更加高質(zhì)高效的創(chuàng)新藥選擇。

來源：順為資本