人工智能能夠改寫(xiě)我們的人類(lèi)基因組嗎?終于,有人給出了答案?。?!
偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO
Ali Madani
?——Profluence 聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官?
4月23日,Profluence 聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Ali Madani宣布「我們成功地利用完全由人工智能設(shè)計(jì)的基因編輯器編輯了人類(lèi)細(xì)胞中的DNA」。
偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO

這是一家2022年成立的初創(chuàng)公司——Profluence推出了OpenCRISPR?TM計(jì)劃,發(fā)布了世界上首個(gè)開(kāi)源的由人工智能生成的基因編輯。通過(guò)這一計(jì)劃,Profluence展示了人工智能從頭開(kāi)始設(shè)計(jì)的定制基因編輯器首次成功精確編輯人類(lèi)基因組。

OpenCRISPR-1是由人工智能創(chuàng)建的基因編輯器,由類(lèi)似Cas9的蛋白質(zhì)和引導(dǎo)RNA組成,完全利用Profluence的大型語(yǔ)言模型(LLM)開(kāi)發(fā)。通過(guò)OpenCRISPR的訓(xùn)練過(guò)程,Profluence的人工智能從大規(guī)模序列和生物背景中學(xué)習(xí),生成了數(shù)百萬(wàn)種自然界中不存在的多種CRISPR樣蛋白質(zhì),從而顯著擴(kuò)展了幾乎所有已知的CRISPR家族。

偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO

偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO

OpenCRISPR-1 復(fù)合體的結(jié)構(gòu),世界上第一個(gè)人工智能創(chuàng)建的開(kāi)源基因編輯

在最新發(fā)布的研究中,他們描述了這一基因編輯器的生成和特性。他們發(fā)現(xiàn),當(dāng)OpenCRISPR-1被引入HEK293T細(xì)胞時(shí),它顯示出與目前流行的SpCas9相似的編輯效率,但具有更高的特異性,這意味著它可以更準(zhǔn)確地編輯目標(biāo)基因。更令人興奮的是,當(dāng)OpenCRISPR-1與人工智能生成的去氨酶結(jié)合時(shí),它能夠?qū)崿F(xiàn)堿基編輯,顯示出在一系列目標(biāo)位點(diǎn)的強(qiáng)大編輯能力。

這項(xiàng)研究還在進(jìn)一步探索中,科學(xué)家們正在研究OpenCRISPR-1作為純化核糖核蛋白復(fù)合物時(shí)的基因組范圍特異性和行為。OpenCRISPR-1的發(fā)布代表著基因編輯技術(shù)領(lǐng)域的一次重要突破,它有望為醫(yī)學(xué)研究和治療提供更精確、更強(qiáng)大的工具。

偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO

△OpenCRISPR-1編輯的人類(lèi)細(xì)胞

這一次重大的突破,引起科學(xué)界高度關(guān)注。

其中,美國(guó)著名心臟病學(xué)家、醫(yī)學(xué)教授和作家Eric Topol發(fā)表評(píng)論表示:目前,基因編輯領(lǐng)域的有兩個(gè)重要突破:其一,胎兒非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物的堿基編輯,成功傳遞至多個(gè)器官。其二,就是人類(lèi)細(xì)胞中使用人工智能生成的基因編輯器取得成功。

偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO

據(jù)《紐約時(shí)報(bào)》報(bào)道,該公司旨在生產(chǎn)比現(xiàn)有生物機(jī)制更有效、更有能力的基因編輯器,以幫助生物體抵御疾病和其他病原體。

該公司的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Ali Madani表示:“我們的成功預(yù)示著未來(lái),人工智能將能夠精確地設(shè)計(jì)所需的內(nèi)容,以創(chuàng)造一系列定制的疾病療法?!?他們希望通過(guò)開(kāi)源該項(xiàng)目的產(chǎn)品來(lái)推動(dòng)基因編輯領(lǐng)域的創(chuàng)新和民主化。

盡管該公司正在開(kāi)源其人工智能模型,但它對(duì)人工智能技術(shù)本身保密。目前,這更多的是一個(gè)概念驗(yàn)證,尚不清楚OpenCRISPR-1是否能夠與或超越現(xiàn)有的CRISPR模型。

專(zhuān)家指出,盡管人們對(duì)這一技術(shù)持樂(lè)觀(guān)態(tài)度,但阻礙基因編輯領(lǐng)域發(fā)展的真正問(wèn)題在于臨床前研究的數(shù)量,以證明這些編輯是否安全有效。科學(xué)家們?nèi)匀粚?duì)編輯人類(lèi)DNA可能產(chǎn)生的副作用持謹(jǐn)慎態(tài)度,例如引發(fā)癌癥而不是對(duì)抗癌癥。

Profluence的基因編輯副總裁彼得·卡梅倫稱(chēng)該公司的人工智能基因編輯器是“分水嶺,也是我們希望在著手構(gòu)建下一代基因藥物時(shí)迭代過(guò)程的開(kāi)始”。通過(guò)開(kāi)源編輯器,Profluence希望利用其他研究人員的專(zhuān)業(yè)知識(shí)來(lái)不斷改進(jìn)模型。

卡梅倫表示:“我們鼓勵(lì)基因編輯社區(qū)對(duì)OpenCRISPR-1進(jìn)行壓力測(cè)試。如果有可以針對(duì)特定應(yīng)用進(jìn)行改進(jìn)的特定功能,我們想知道并可以合作優(yōu)化這些特性?!?/p>

綜上所述,該公司正處于研究人工智能生成的基因編輯器的潛力的初期階段,只有時(shí)間才能證明他們的發(fā)明是否能為人類(lèi)開(kāi)發(fā)出可行的治療方法。

關(guān)于Profluence

偉大突破!使用AI設(shè)計(jì)生物系統(tǒng)來(lái)編輯人類(lèi)DNA,就像進(jìn)行科學(xué)登月一樣-肽度TIMEDOO

Profluence是一家總部位于加利福尼亞州伯克利的人工智能優(yōu)先的蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)公司。成立于2022年,Profluence專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)深度生成模型,用于設(shè)計(jì)和驗(yàn)證創(chuàng)新的功能性蛋白質(zhì),旨在徹底改變生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域。該公司得到了Spark Capital、Insight Partners、Air Street Capital、AIX Ventures和Convergent Ventures等領(lǐng)先投資者的支持。

參考資料:

https://www.nytimes.com/2024/04/22/technology/generative-ai-gene-editing-crispr.html

In a scientific first, researchers use CRISPR base editing to treat liver disease in fetal monkeys

https://www.profluent.bio/applications

作者:王洪

排版:李麗