10月29日，浦東創(chuàng)新藥企業(yè)——君實生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗（美國商品名：LOQTORZI?）的生物制品許可申請（BLA）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準，特瑞普利單抗由此成為FDA批準上市的首個中國自主研發(fā)和生產(chǎn)的創(chuàng)新生物藥。

鼻咽癌是一種發(fā)生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計，2020年鼻咽癌在全球范圍內(nèi)確診的新發(fā)病例數(shù)超過13萬。由于原發(fā)腫瘤位置的原因，很少采用手術(shù)治療，針對局限性癌癥主要采用放療或放化療結(jié)合進行治療。此前，美國尚無療法獲批用于治療鼻咽癌此次FDA的批準使得特瑞普利單抗成為美國首個且唯一獲批用于鼻咽癌治療的藥物，填補了美國鼻咽癌的治療空白。

本次獲批的2項適應(yīng)癥覆蓋了復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的全線治療，分別為：特瑞普利單抗聯(lián)合順鉑/吉西他濱作為轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療；特瑞普利單抗單藥治療既往含鉑治療過程中或治療后疾病進展的復(fù)發(fā)性、不可切除或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的成人患者。

記者從君實生物了解到，本次BLA的批準主要基于JUPITER-02（一項針對一線治療鼻咽癌的隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心Ⅲ期臨床研究，NCT03581786）及POLARIS-02（一項針對二線及以上治療的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的多中心、開放標簽、Ⅱ期關(guān)鍵注冊臨床研究，NCT02915432）的研究結(jié)果。

“特瑞普利單抗作為我國首個獲準進入臨床研究的國產(chǎn)PD-1抑制劑，在一開始就布局了鼻咽癌的適應(yīng)癥研究?！盝UPITER-02、POLARIS-02主要研究者、中山大學附屬腫瘤醫(yī)院院長、中山大學腫瘤防治中心主任徐瑞華教授說，“經(jīng)過前期的研究，我們能夠看到特瑞普利單抗初步的安全性表現(xiàn)，以及它對鼻咽癌具有潛在療效，所以我們就針對鼻咽癌進一步開展了注冊研究。在POLARIS-02還沒有完成時，我們就已經(jīng)啟動JUPITER-02的全球Ⅲ期臨床研究。我們嚴格按照臨床研究標準，對初診晚期的患者、放療復(fù)發(fā)后未經(jīng)系統(tǒng)化療的患者，使用特瑞普利單抗加標準化療對比化療的隨機對照研究。結(jié)果取得了非常好的療效。”

在研究結(jié)果出來之后，化療聯(lián)合特瑞普利單抗成了一線的標準治療方案，寫進了中國臨床腫瘤學會指南。徐瑞華認為，隨著特瑞普利單抗在美國的批準，化療聯(lián)合特瑞普利單抗也將成為美國醫(yī)生們治療鼻咽癌的新標準，“一旦寫入美國的NCCN治療指南，并納入當?shù)蒯t(yī)保，醫(yī)生需要按照指南讓適應(yīng)癥患者使用該療法?！?/p>

浦東創(chuàng)新藥企加速“出海”

為更多海外患者提供來自中國的高質(zhì)量創(chuàng)新藥物

作為中國最早實現(xiàn)對外開放的行業(yè)之一，醫(yī)療行業(yè)也是新時期實現(xiàn)高水平開放和高質(zhì)量發(fā)展的重點行業(yè)。近年來，在“創(chuàng)新驅(qū)動”戰(zhàn)略引領(lǐng)下，我國醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)逐漸從市場銷售驅(qū)動向研發(fā)創(chuàng)新驅(qū)動轉(zhuǎn)型，并以全球視野積極融入世界醫(yī)療創(chuàng)新體系。在浦東，“創(chuàng)新藥”企業(yè)早已布局“出海”，在創(chuàng)新發(fā)展及國際化上闊步前行，君實生物就是其中代表企業(yè)，并率先跑出。

君實生物首席執(zhí)行官李寧博士表示：“今天我們迎來了公司又一項重要的‘出?！锍瘫诎Ｌ厮卷f單抗之后，特瑞普利單抗成為君實生物第二款通過FDA批準在美國實現(xiàn)商業(yè)化的產(chǎn)品，這不僅意味著我們的研發(fā)質(zhì)量和生產(chǎn)質(zhì)量均獲得了國際監(jiān)管機構(gòu)的認可，也將很大程度上進一步推進公司國際化布局的進程。目前，該產(chǎn)品的全球商業(yè)化網(wǎng)絡(luò)已初步成形，將覆蓋超過50個國家。遵循公司‘立足中國，布局全球’的國際化戰(zhàn)略，我們將繼續(xù)攜手合作伙伴，全力推動特瑞普利單抗在更多地區(qū)的商業(yè)化落地，為更多海外患者提供來自中國的高質(zhì)量創(chuàng)新藥物。”

從2020年開始，浦東創(chuàng)新藥企業(yè)“出?！钡膭蓊^不斷升溫，在眾多藥企的戰(zhàn)略規(guī)劃中，“出?！辈皇沁x答題而是必答題。君實生物的“破局”也激勵著更多的創(chuàng)新藥企“揚帆起航”。

“中國生物醫(yī)藥走向國際的道路非常漫長，需要對接國際標準。不僅僅是臨床研究中的臨床設(shè)計、過程管理、病人管理，包括參與的醫(yī)院和其他機構(gòu)都要嚴格符合相關(guān)標準。另外藥品的生產(chǎn)過程、質(zhì)量控制也都要達標。”徐瑞華說，“特瑞普利單抗在美獲批上市，不僅證明中國的臨床研究得到了國際權(quán)威的尊重與認可，也給了我國生物醫(yī)藥走向世界的信心。”

徐瑞華指出，中國的創(chuàng)新藥在有些賽道與歐美并行，甚至是領(lǐng)跑，可以在一些適應(yīng)癥上更加自信地開展國際研究，“這次君實生物在早期就去美國注冊上市，無疑大大加快了獲批上市的進程。”

來源：浦東發(fā)布