一位原本只能等待死神降臨的13歲小女孩，卻在半年后徹底重獲新生。

故事的主人公叫做Alyssa，她在2021年5月的時(shí)候不幸被醫(yī)院確診患上白血病。

更具體一點(diǎn)，這種病叫做T細(xì)胞急性成淋巴細(xì)胞性白血病，是一種起源于B系或T系淋巴祖細(xì)胞的腫瘤性疾病。

然而在接受了各種傳統(tǒng)療法之后，Alyssa的病情并未有所好轉(zhuǎn)。

甚至對于她來說，等待死亡成了唯一的選擇。

但Alyssa所在的倫敦大奧蒙德街醫(yī)院醫(yī)生們卻另辟蹊徑，從今年5月開始嘗試給她采用另一種療法——堿基編輯（Base Editing）。

這種治療方式在世界范圍來看都是首例的那種。

而在接受治療后的6月，奇跡誕生了——Alyssa體內(nèi)癌細(xì)胞的數(shù)量已經(jīng)清零！

如此結(jié)果之下，倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的Robert Chiesa醫(yī)生激動(dòng)地表示：

顯然，這是醫(yī)學(xué)的一個(gè)新領(lǐng)域，我們可以重新定向免疫系統(tǒng)來對抗癌癥，這很令人著迷。

幾經(jīng)波折的“重生”

當(dāng)白血病的噩耗降臨到Alyssa身上時(shí)，不僅是對她本人，對她的父母和家庭都可以說是絕望的消息。

化療，成為了她必須要經(jīng)歷的治療過程。

在此之前，Alyssa是一位長發(fā)飄飄的小仙女：

但眾所周知，掉頭發(fā)是化療必然帶來的一個(gè)副作用。

然而樂觀的Alyssa面對這種結(jié)果，卻笑著對家人說：

我決定把頭發(fā)捐贈出去。

但病魔依舊是無情的，即便Alyssa接受了化療，以及第一次骨髓移植，她體內(nèi)的病毒依舊無法被清除。

如此境況讓原本樂觀的小女孩產(chǎn)生了動(dòng)搖：

我最后應(yīng)該還是會死去的吧……

甚至她還害怕地問著媽媽，“這不會是我們最后一次的圣誕節(jié)了吧？”

然而也正如我們前文提到的，醫(yī)院的醫(yī)生們并沒有對Alyssa放棄，而是采用了從未使用的堿基編輯方法來治療白血病。

這種方法雖然在6年前便已經(jīng)被科學(xué)家們提出，但若是放到從前也沒有醫(yī)生會冒然應(yīng)用到臨床上。

不過好在近幾年遺傳學(xué)取得了驚人的進(jìn)步和發(fā)展，讓這次嘗試成為了可能。

如果這種療法有效，Alyssa 的免疫系統(tǒng)（包括 T 細(xì)胞）將會通過第二次骨髓移植得以重建。

當(dāng)醫(yī)生向Alyssa和家人們介紹這種方法后，小女孩決定：

我愿意成為第一個(gè)接受這種實(shí)驗(yàn)性療法的人。

不過在這種治療方法之下，Alyssa的身體變得很容易受到感染。

因?yàn)檫@些人為“改造”的細(xì)胞，會去攻擊她體內(nèi)的癌變T細(xì)胞的同時(shí)，還會攻擊那些保護(hù)她免受疾病侵襲的T細(xì)胞。

在接受治療的1個(gè)月后，Alyssa的病情開始有所緩解，在接受第二次骨髓移植之后，她的免疫系統(tǒng)更是開始再生了起來。

但事情并沒有那么的順利。

再2個(gè)月之后的一次檢測中，醫(yī)生還是在她體內(nèi)發(fā)現(xiàn)了癌癥的跡象。

雖然家人和醫(yī)生都對此表示擔(dān)憂，不過最終，在為期6個(gè)的治療之后，Alyssa體內(nèi)癌細(xì)胞數(shù)量為零！

……

目前Alyssa仍舊在醫(yī)院接受監(jiān)測，防止癌癥復(fù)發(fā)的情況發(fā)生。

不過小女孩本人依舊保持著樂觀的心態(tài)：

我很感激能有這樣的機(jī)會，這種治療方法或許在未來能幫到更多像我這樣的小朋友。

我很期待今年的圣誕節(jié)，還想在阿姨的婚禮上做伴娘……我想做很多普通人能做的事情。

這便是Alyssa重獲新生的故事。

那么接下來的一個(gè)問題便是：

如何做到的？

堿基，它可以說是生命的一種語言。

我們?nèi)祟愡z傳密碼的基石包含四種堿基：

胞嘧啶（C）

鳥嘌呤（G）

腺嘌呤（A）

胸腺嘧啶（T）

正如字母表中的字母能夠拼出帶有意義的單詞一樣，我們DNA中的數(shù)十億個(gè)堿基也能夠拼出人類身體的“說明書”。

堿基編輯這種方法可以讓科學(xué)家們聚焦在遺傳密碼非常精準(zhǔn)的位置，然后改變一個(gè)堿基的分子結(jié)構(gòu)，將其轉(zhuǎn)換成另一個(gè)堿基，并改變遺傳指令。

醫(yī)生便利用這樣的方式“設(shè)計(jì)”了一種新型T細(xì)胞，并讓它來追蹤、殺死Alyssa體內(nèi)的癌變T細(xì)胞。

他們從來自捐贈者的健康T細(xì)胞開始著手做編輯工作：

第一個(gè)堿基編輯步驟是讓T細(xì)胞靶向機(jī)制失效，這樣它們就不會攻擊Alyssa的身體。

第二步是去除了一種叫做CD7的化學(xué)標(biāo)記（它存在于所有T細(xì)胞上）。

第三步是做一個(gè)“隱形裝置”，防止細(xì)胞被化療藥物殺死。

最后一步是指示T細(xì)胞去尋找任何帶有CD7標(biāo)記的東西，這樣它就可以摧毀Alyssa體內(nèi)的每一個(gè)T細(xì)胞（包括癌變的T細(xì)胞）。

雖然這次的治療可以算是取得了初步成功，但從技術(shù)角度來看，它只是觸及了堿基編輯能力的表層。

正如提出堿基編輯作者之一的David Liu所述：

堿基編輯的治療應(yīng)用才剛剛開始。

那么對于堿基編輯在未來能夠帶來的更多應(yīng)用，你期待了嗎？

參考鏈接：

[1] https://www.bbc.com/news/health-63859184

[2] https://news.sky.com/story/teenager-is-leukaemia-free-after-revolutionary-cell-editing-treatment-12765862

[3] https://www.telegraph.co.uk/news/2022/12/11/teenage-girl-leukaemia-cured-month-pioneering-cell-editing-treatment/

[4] https://www.nature.com/articles/nature17946

來源：量子位 | 公眾號 QbitAI