在加拿大再生醫(yī)學(xué)加速器CCRM的首席開發(fā)官Sven Kili的講話中，他將誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）稱為先進(jìn)治療的“起始物料圣杯”。他表示，在未來的生物制造趨勢中，iPSCs有望成為治療的起始細(xì)胞。

Kili表示：“與使用患者自身細(xì)胞的自體療法（如CAR-T療法）相比，使用從健康供體中提取的異種療法可以更具成本效益地治療更多患者，但仍需要進(jìn)行處理。”他強(qiáng)調(diào)說：“iPSCs作為起始物料圣杯是下一個階段?！?/p>

據(jù)Kili介紹，自體療法的劣勢在于每個制造批次只能治療一個患者，這些患者的細(xì)胞可能由于遺傳疾病或接受過大量癌癥治療而質(zhì)量較差。

為了改善起始物料的質(zhì)量，Kili表示，公司正在轉(zhuǎn)向使用從健康供體采集的異種療法，并面臨著識別哪些供體細(xì)胞具有耐久擴(kuò)增和工程化能力的挑戰(zhàn)。

他指出：“我們需要在采集血液的單采室中識別超級供體。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)開始著手研究這個領(lǐng)域。”

然而，他解釋稱，這些細(xì)胞仍需要進(jìn)行大量的工程化處理，而“圣杯”就是iPSCs。iPSCs是一種“空白模板”細(xì)胞，可以輕松進(jìn)行工程化，包括使用CAR、TCR或其他相關(guān)受體進(jìn)行治療，例如抗腫瘤治療。

此外，Kili表示，iPSCs易于擴(kuò)大規(guī)模，可以以低成本治療數(shù)萬名患者。

他說：“它們是幾乎無限的細(xì)胞來源，可以在封閉的過程中生成，而且使用大型生物反應(yīng)器可以將成本降低到很低?！彼a(bǔ)充說，CCRM可能是iPSCs細(xì)胞系生成方面的全球領(lǐng)先者。

△誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPS 細(xì)胞) 和再生醫(yī)學(xué)，矢量插圖。[Metamorworks/Getty Images]

通過投資于iPSCs細(xì)胞系開發(fā)，并將這些細(xì)胞授權(quán)給其他公司使用，CCRM可以降低最終用戶的成本。細(xì)胞治療制造的其他趨勢包括提高生產(chǎn)速度，治療大量患者以及在醫(yī)院保持床邊制造的設(shè)備。

Kili表示：“隨著我們從治療罕見孤兒病轉(zhuǎn)向治療常見病，如鐮刀細(xì)胞病，再到影響每年成千上萬人的疾病，我們需要一個完全自動化的過程，細(xì)胞從一側(cè)輸入，產(chǎn)品從另一側(cè)輸出?！?/p>

然而，他認(rèn)為在未來的五年內(nèi)，將繼續(xù)面臨許多實(shí)際挑戰(zhàn)，他不認(rèn)為床邊制造已經(jīng)準(zhǔn)備好。例如，如果出現(xiàn)過程問題，甚至是斷電，以及制造中的安全問題，誰將負(fù)責(zé)？

通過投資于iPSCs細(xì)胞系的開發(fā)，并將這些細(xì)胞授權(quán)給其他公司使用，CCRM可以降低最終用戶的成本。

總的來說，iPSCs作為先進(jìn)治療的“起始物料圣杯”具有巨大的潛力，它們可以改善治療的效率和質(zhì)量，為更多患者提供可負(fù)擔(dān)的治療手段。這一領(lǐng)域的發(fā)展前景令人期待。

編輯：王洪

排版：李麗