近日，《美國(guó)血液學(xué)雜志》發(fā)表了布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼治療慢性原發(fā)性血小板減少癥（ITP）患者的II期臨床研究結(jié)果。研究結(jié)果顯示，奧布替尼有望為ITP患者提供安全有效的治療方案。

據(jù)悉，該研究旨在評(píng)估奧布替尼治療慢性ITP成人患者的療效和安全性。研究的主要終點(diǎn)是血小板計(jì)數(shù)至少連續(xù)兩周達(dá)到≥50×109/L（前4周內(nèi)未使用補(bǔ)救藥物）的患者比例?？偣踩虢M33例患者。在每天一次口服50毫克和30毫克的奧布替尼治療ITP 患者的兩個(gè)組別中，奧布替尼都展現(xiàn)了良好的安全性。每天一次50毫克起效迅速，療效更好，特別是在既往對(duì)糖皮質(zhì)激素(GC)/靜脈注射免疫球蛋白(IVIG) 治療有應(yīng)答的患者中。

在50毫克組別中，40%的患者達(dá)到主要終點(diǎn)。在12例達(dá)到主要終點(diǎn)的患者中，83.3%的患者實(shí)現(xiàn)持續(xù)應(yīng)答。22 例既往對(duì)GC 或IVIG有應(yīng)答的患者中，在50毫克組別中，75.0%的患者達(dá)到主要終點(diǎn)。

研究人員表示，第24周完成的健康調(diào)查簡(jiǎn)表(SF-36) 顯示，患者的生理健康得分平均提高了21.2分，情緒健康得分平均提高了10.3分。這表明奧布替尼有望為患者的日常生活及整體健康帶來(lái)獲益。

在對(duì)28例患者的分析中，奧布替尼顯示出劑量依賴的藥代動(dòng)力學(xué)特性（PK）。兩種劑量均能幾乎完全且持續(xù)占有靶點(diǎn)分子BTK，50毫克組的藥物暴露量更高。給藥后4小時(shí)，中位占有率超過(guò)99%，并在整個(gè)24小時(shí)給藥期間始終保持在93%以上。這些研究結(jié)果不僅表明藥物暴露量具有劑量依賴性，而且突顯了奧布替尼在兩種劑量下的強(qiáng)大靶點(diǎn)占有潛力，印證了其潛在療效。

該研究的主要研究者、山東大學(xué)齊魯醫(yī)院血液科主任侯明教授說(shuō)：“II期結(jié)果展示了奧布替尼有望為ITP患者提供安全有效的治療方案。我們將開(kāi)展更大規(guī)模的隨機(jī)安慰劑對(duì)照臨床研究，以最終確證奧布替尼是ITP患者的理想治療選擇?！?/p>

據(jù)悉，奧布替尼治療ITP患者的III期注冊(cè)臨床正加速推進(jìn)中，預(yù)計(jì)2024年年底完成患者入組。

來(lái)源：《美國(guó)血液學(xué)雜志》