還記得2014年，巴拉克?奧巴馬(Barack Obama)仍然是總統(tǒng)，沒有人知道NFT是什么，突然之間，你的社交媒體上充斥著人們讓朋友和家人往自己身上澆冰水，并敦促其他人也這么做的視頻，聲稱這與慈善有關(guān)。

事實(shí)證明，那些“冰桶挑戰(zhàn)”同時(shí)提名其他人接受下一個(gè)挑戰(zhàn)的參與者說他們將捐錢給一個(gè)醫(yī)療非營(yíng)利組織，籌集足夠的資金，幫助創(chuàng)造了一種治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥的新療法。

ALS協(xié)會(huì)在其聲明中指出，自從超現(xiàn)實(shí)主義導(dǎo)演大衛(wèi)·林奇提名俄羅斯總統(tǒng)弗拉基米爾·普京(記住，那是在2014年)引發(fā)病毒式轟動(dòng)以來，籌集了220萬美元的巨額資金。

ALS協(xié)會(huì)將這筆錢用于研究和開發(fā)一種名為AMX0035的藥物，商品名為Relyvrio，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)剛剛批準(zhǔn)在完成第三階段試驗(yàn)之前對(duì)消費(fèi)者進(jìn)行治療。

肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥主要是一種運(yùn)動(dòng)功能疾病，患者在脊髓和大腦神經(jīng)元慢慢分解的同時(shí)，逐漸喪失運(yùn)動(dòng)功能，最終死亡。生產(chǎn)Relyvrio的Amylyx制藥公司表示，該藥物“顯著”減緩了漸凍癥患者身體功能的喪失。雖然它不是一種治愈方法，但它的最佳情況遠(yuǎn)比患者可用的幾乎沒有治療方案要好得多。

ALS協(xié)會(huì)主席兼首席執(zhí)行官Calaneet Balas在聲明中說:“這是整個(gè)ALS社區(qū)的勝利，他們共同倡導(dǎo)盡早批準(zhǔn)AMX0035?！薄耙斡∥s性側(cè)索硬化癥，我們還有很多工作要做，但這種新的治療方法是這場(chǎng)斗爭(zhēng)中的重要一步?！?/p>

雖然這對(duì)漸凍癥患者來說無疑是一個(gè)巨大的消息，但也有批評(píng)者認(rèn)為，從籌款引起轟動(dòng)到藥物獲批之間的8年時(shí)間過于倉(cāng)促。

正如美國(guó)國(guó)家公共電臺(tái)(NPR)在上周Relyvrio的FDA投票后指出的那樣，Amylyx制藥公司僅對(duì)不到200名患者進(jìn)行了一項(xiàng)研究，就批準(zhǔn)了該藥物。這與典型的FDA藥物批準(zhǔn)程序背道而馳，后者要么需要兩個(gè)較小的獨(dú)立研究，得出相同的結(jié)果，要么需要一個(gè)更大的研究，患者人數(shù)要比AMX0035研究中的167人多得多。

非營(yíng)利組織臨床與經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所的首席醫(yī)療官大衛(wèi)·林德博士在接受美國(guó)國(guó)家公共電臺(tái)采訪時(shí)表示:“我完全理解為什么人們會(huì)試圖找出一種方法來為患者提供這種藥物。”“人們普遍擔(dān)心，也許這項(xiàng)試驗(yàn)是錯(cuò)誤的。”

更重要的是，它的制造商在獲得批準(zhǔn)后承認(rèn)，它每年的成本將高達(dá)15.8萬美元，而且預(yù)計(jì)只能將ALS患者的壽命延長(zhǎng)約6個(gè)月。

在我們發(fā)表這篇報(bào)道后，Amylyx的一位發(fā)言人聯(lián)系我們說，盡管標(biāo)價(jià)很高，但該公司正在與保險(xiǎn)公司合作，以盡可能低的價(jià)格提供藥物，并表示將為未來治療方法的開發(fā)提供資金支持。

發(fā)言人在一份聲明中說:“我們相信這個(gè)價(jià)格平衡了漸凍人癥社區(qū)的需求和投入，將得到保險(xiǎn)公司的支持，使Amylyx能夠維持項(xiàng)目，確保任何可以從RELYVRIO受益的人都能獲得它，并使我們能夠繼續(xù)我們的使命——盡我們所能幫助今天的漸凍人癥患者，并繼續(xù)投資新的治療方法，使?jié)u凍人癥首先成為一種可控制的慢性疾病，并最終被治愈。”

FDA在投票批準(zhǔn)Relyvrio時(shí)表示，重要的是盡快將其推出，而不是等到2024年另一項(xiàng)研究的預(yù)計(jì)結(jié)束日期。

“考慮到ALS的嚴(yán)重和危及生命的性質(zhì)，以及大量未滿足的需求，”該機(jī)構(gòu)在收益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中寫道，“在這種情況下，這種程度的不確定性是可以接受的。”

換句話說，隨著AMXo035的批準(zhǔn)，有很多前所未有的事情正在發(fā)生，只有時(shí)間才能證明它是否值得大肆宣傳。

如果不出意外的話，它至少給患有最折磨人的退行性疾病之一的患者帶來了一線希望——以及知道數(shù)百萬人足夠關(guān)心他們，為他們的事業(yè)捐錢、往他們頭上澆冰的安慰。

編輯：王洪

排版：李麗