蘇州2022年10月27日，開拓藥業(yè)（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創(chuàng)和同類最佳創(chuàng)新藥物研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的生物制藥公司，今日宣布，其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體(AR)的蛋白降解嵌合體(PROTAC)化合物GT20029治療雄激素性脫發(fā)和痤瘡的美國(guó)I期臨床試驗(yàn)已于2022年10月25日完成全部120名受試者入組及給藥。GT20029基于PROTAC技術(shù)開發(fā)，是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的外用PROTAC化合物。

該項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行設(shè)計(jì)、劑量遞增研究，以評(píng)估GT20029在健康受試者中單次給藥劑量遞增和在患有雄激素性脫發(fā)或痤瘡的受試者中多次給藥劑量遞增后的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)等特征。

臨床前研究顯示，GT20029通過(guò)降解雄激素受體蛋白可以有效阻斷AR信號(hào)通路啟動(dòng)導(dǎo)致的毛囊產(chǎn)生的萎縮微型化作用，抑制毛發(fā)變細(xì)、變軟和脫落。同時(shí)GT20029僅在局部產(chǎn)生療效，通過(guò)限制皮膚滲透從而減少全身藥物暴露，以獲得更好的安全性。

開拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“非常高興看到GT20029美國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成入組和給藥，作為全球首家研發(fā)外用PROTAC的公司，我們一直在積極探索將PROTAC應(yīng)用于臨床局部治療的創(chuàng)新藥物策略。GT20029作為PROTAC化合物，在給藥頻次和藥效方面，和福瑞他恩相比，希望有所優(yōu)化，滿足不同類型脫發(fā)及痤瘡患者的需求。脫發(fā)困擾著全球約16億人，痤瘡影響著全球約7.2億人，面對(duì)脫發(fā)和痤瘡這兩個(gè)適應(yīng)癥巨大的未被滿足的臨床需求，我們將加速推進(jìn)GT20029和福瑞他恩的臨床進(jìn)程，期待早日為全球雄激素性脫發(fā)和痤瘡患者群體提供安全有效的創(chuàng)新療法。”

關(guān)于GT20029

GT20029是開拓藥業(yè)基于PROTAC技術(shù)開發(fā)的外用化合物。2021年4月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA)批準(zhǔn)GT20029開展臨床試驗(yàn)。2022年8月，GT20029中國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成受試者入組給藥。2021年7月，GT20029獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的I期臨床試驗(yàn)許可。2022年2月，GT20029美國(guó)I期臨床試驗(yàn)完成首例受試者給藥。

關(guān)于開拓藥業(yè)

開拓藥業(yè)成立于2009年，專注發(fā)展?jié)撛凇癰est-in-class”和“first-in-class”創(chuàng)新藥物的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，致力成為創(chuàng)新療法研究、開發(fā)及商業(yè)化的領(lǐng)軍企業(yè)。公司經(jīng)過(guò)多年的發(fā)展，以雄激素受體(AR)相關(guān)疾病為核心，研發(fā)多通道產(chǎn)品組合，產(chǎn)品覆蓋全球高發(fā)病率癌癥及其它未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脫髮和痤瘡等。開拓藥業(yè)前瞻性佈局了包含小分子創(chuàng)新藥、生物創(chuàng)新藥及聯(lián)合療法的多元化產(chǎn)品管線，包括7款正在開展臨床研究的產(chǎn)品，如兩款雄激素受體(AR)拮抗劑、ALK-1單抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ雙靶點(diǎn)抗體、mTOR激酶靶向抑制劑和Hedgehog抑制劑，以及正在進(jìn)行臨床前研究的ALK-1/VEGF雙抗和c-Myc抑制劑等。公司在全球擁有已獲得及申請(qǐng)中的110多項(xiàng)專利，多個(gè)專案被列為國(guó)家十二五、十三五“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)。2020年5月22日，開拓藥業(yè)正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主機(jī)板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問(wèn)公司網(wǎng)站：www.kintor.com.cn