2021年6月24日，基石藥業(yè) (香港聯(lián)交所代碼：2616)， 一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布了選擇性RET抑制劑普吉華?在全球I/II期ARROW關鍵性試驗的中國患者注冊研究結果。研究數(shù)據(jù)顯示，普吉華?（普拉替尼膠囊）在一線治療RET融合陽性晚期NSCLC中國患者中具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性，整體安全可控，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號。基石藥業(yè)計劃近期向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交普吉華?一線治療RET融合陽性的非小細胞肺癌的新適應證上市申請。具體的研究數(shù)據(jù)將在近期召開的國際學術會議上公布。

ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示： “目前，國內(nèi)臨床上針對RET融合陽性NSCLC患者的一線標準治療方案為含鉑雙藥化療，但仍然亟需新的治療方式。普吉華?在國內(nèi)獲批使得RET融合陽性NSCLC治療步入了RET抑制劑時代。此次普吉華?一線治療RET融合陽性NSCLC中國患者的注冊研究取得成功，令我們非常期待該藥物的更多、更廣適應證能夠在中國獲批上市?！?/p>

基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“我們激動的看到普吉華?在中國RET融合陽性一線NSCLC患者中取得了優(yōu)異的療效結果，并且安全可控，這一結果進一步夯實了普吉華?的循證醫(yī)學證據(jù)。我們感謝所有參與普吉華?研究的研究者、患者和家屬。我們很快會啟動與NMPA的溝通，期待普吉華?可以早日造福更多患者。”

2021年3月，普吉華?作為一類新藥獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準，是目前國內(nèi)首個獲批用于治療RET融合陽性非小細胞肺癌的選擇性RET抑制劑，并于6月在全國多地開出處方，惠及患者。在近期發(fā)表的《2021非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南》中，RET檢測被推薦用于識別RET融合NSCLC患者。此外，普吉華?被納入《2021年中華醫(yī)學會肺癌臨床診療指南》，作為RET融合陽性的IV期非鱗狀非小細胞肺癌患者鉑類化療進展后二線及后線治療的唯一推薦。普吉華?擴展適應證申請也已經(jīng)于4月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局受理并被納入優(yōu)先審評，該項擴展適應證包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉移性RET突變MTC，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌。

普吉華?是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華?在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。

關于ARROW研究

ARROW研究是一項旨在評估普吉華?在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。2020年WCLC上公布的研究數(shù)據(jù)顯示，截至數(shù)據(jù)截止日期（2020年5月22日），普吉華?在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，32例基線有可評估病灶的患者中，總體緩解率(ORR) 為56%，中位緩解持續(xù)時間（DOR）未達到，6個月的DOR率為83%，安全性及耐受性良好，未出現(xiàn)與普吉華?相關的不良事件導致的終止治療或死亡。

關于RET融合陽性非小細胞肺癌

近年來肺癌發(fā)病率在中國持續(xù)增長。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機構（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負擔數(shù)據(jù)，中國在2020 年約有82萬新發(fā)肺癌病例數(shù)，約有 71萬肺癌導致的死亡人數(shù)。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關死亡的主要原因。其中，非小細胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。

在肺癌領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見于不吸煙的年輕人群。

關于普吉華?（普拉替尼膠囊）

普吉華?是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

美國食品藥品監(jiān)督管理局批準其以商品名為GAVRETO?上市銷售，三項適應證分別為：用于治療經(jīng)FDA批準的檢測方法檢測證實為轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應證基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準。針對這些適應證的持續(xù)批準可能取決于確證性試驗中臨床獲益的驗證和描述。

普吉華?在中國、美國還未獲批用于其他適應證，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機構均未對普吉華?的任何適應證做出批準決定。

普吉華?旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華?抑制RET的濃度低于其他藥物相關激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

全球范圍內(nèi)，針對普吉華?用于治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實體瘤患者的臨床開發(fā)正在進行。歐洲藥品管理局受理了普吉華?的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普吉華?突破性療法認定，用于治療鉑類化療后進展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。

關于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運營方面擁有豐富經(jīng)驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個新藥上市申請的批準，分別在中國大陸獲得兩個新藥上市批準、在臺灣地區(qū)獲得一個新藥上市批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。

參考：基石藥業(yè)官網(wǎng)