?COVID-19大流行的爆發(fā)，使臨床試驗(yàn)向數(shù)字化轉(zhuǎn)型不斷提速，以患者為中心的研究正在被重新定位為一種標(biāo)準(zhǔn)做法，以保持研究順利進(jìn)行。疫情對(duì)新藥研發(fā)行業(yè)帶來了哪些影響？如何實(shí)現(xiàn)以患者為中心的臨床試驗(yàn)？帶著這些問題，在2020年第三屆中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新合作大會(huì)上，TIMEDOO記者采訪了法國達(dá)索系統(tǒng)全資子公司、全球領(lǐng)先的生命科學(xué)臨床研究領(lǐng)域云解決方案供應(yīng)商Medidata的亞太區(qū)解決方案顧問總監(jiān) Stanley Han。Stanley Han先生在生命科學(xué)、臨床、生物醫(yī)學(xué)和制藥行業(yè)擁有25年的經(jīng)驗(yàn)。

圖|Medidata亞太區(qū)解決方案顧問總監(jiān) Stanley Han作分享

肽度TIMEDOO：這次新冠疫情對(duì)新藥研發(fā)行業(yè)帶來的機(jī)遇是什么呢？Medidata在新冠疫苗的臨床試驗(yàn)中做了哪些貢獻(xiàn)？

Stanley：首先我想說的是，疫情的爆發(fā)是我們所有人都不想看到的公共衛(wèi)生健康事件，但同時(shí)，這樣的突發(fā)狀況也確實(shí)推動(dòng)了臨床試驗(yàn)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型。為了將疫情所帶來的負(fù)面影響降到最低，大數(shù)據(jù)、互聯(lián)網(wǎng)、可穿戴設(shè)備、人工智能等新興技術(shù)將被越來越多地應(yīng)用于患者招募與管理、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)采集與分析等各個(gè)領(lǐng)域，大幅提升臨床試驗(yàn)的效率。同時(shí)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）的運(yùn)用也為新藥研發(fā)提供了更加豐富和動(dòng)態(tài)的數(shù)據(jù)支持，提高了藥物療效的精準(zhǔn)性，降低了藥品的風(fēng)險(xiǎn)性。

疫情對(duì)于臨床數(shù)字化的推動(dòng)，特別是遠(yuǎn)程（虛擬）試驗(yàn)的推動(dòng)是非常驚人的。因?yàn)橐咔椋瑥腗edidata平臺(tái)的數(shù)據(jù)來看，在全球范圍內(nèi)，3月份每個(gè)項(xiàng)目研究機(jī)構(gòu)新患者入組的平均數(shù)量同比下降了 65%，因?yàn)楹芏嘞拗普撸颊卟荒苋パ芯恐行?。突如其來的疫情給大家?guī)砹撕芏嗵魬?zhàn)。對(duì)此，我們需要更好的辦法，讓患者可以在不能去研究中心的情況下，仍然參與到臨床試驗(yàn)中。針對(duì)這樣的情況，我們提供了很多工具軟件，比如說myMedidata，受試者也可以遠(yuǎn)程與醫(yī)生進(jìn)行互動(dòng)，從而讓患者更方便、更有效地參與到臨床試驗(yàn)中。

作為全球領(lǐng)先的生命科學(xué)臨床研究領(lǐng)域云解決方案供應(yīng)商Medidata，我們整合的統(tǒng)一平臺(tái)支持在疫情中面臨重大挑戰(zhàn)的臨床試驗(yàn)。這其中也包括針對(duì)新冠疫情的治療方法、疫苗等。10月以后，新冠疫苗的消息接連不斷，可以說，全球都在聯(lián)合起來開發(fā)疫苗和治療方法。截止目前，Medidata平臺(tái)正為290多項(xiàng)包括疫苗在內(nèi)的與新冠肺炎相關(guān)的試驗(yàn)提供著支持。

肽度TIMEDOO：可否介紹一下Medidata的產(chǎn)品線？

Stanley：Medidata成立于1999年，有二十余年的歷史。我們開始于EDC。那時(shí)候我們是先考慮到怎么把這些基本的數(shù)據(jù)以電子的方式采集并存儲(chǔ)和管理。20年來，伴隨著行業(yè)的發(fā)展，我們一步一步擴(kuò)大了我們的產(chǎn)品線。

作為業(yè)界領(lǐng)先的系統(tǒng)提供商，Medidata的產(chǎn)品支持臨床試驗(yàn)全流程，包括試驗(yàn)計(jì)劃、啟動(dòng)，試驗(yàn)數(shù)據(jù)采集和管理、數(shù)據(jù)分析，試驗(yàn)管理、專業(yè)服務(wù)等。比如Medidata以統(tǒng)一平臺(tái)為基礎(chǔ)，擁有核心的Rave EDC和Rave RTSM平臺(tái)，適應(yīng)各種不同規(guī)模的研究項(xiàng)目。統(tǒng)一的CTMS和eTMF平臺(tái)，滿足不斷增長的試驗(yàn)復(fù)雜性需求。這其中也包括以患者為中心的Patient Cloud。我們?nèi)€產(chǎn)品和綜合解決方案可以支持臨床試驗(yàn)全流程數(shù)字化運(yùn)轉(zhuǎn)，并借助AI和大數(shù)據(jù)實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)監(jiān)查等場景的智能化應(yīng)用。

圖|專訪Medidata亞太區(qū)解決方案顧問總監(jiān) Stanley Han

肽度TIMEDOO：Medidata是否有一些針對(duì)中國本土化的產(chǎn)品？

Stanley：本土化一直是Medidata從2015年進(jìn)入中國后一直在做的，提供更好的專業(yè)服務(wù)給我們的中國用戶。我們的產(chǎn)品在針對(duì)市場需求做本土化實(shí)施，我們的支持團(tuán)隊(duì)也都是本土團(tuán)隊(duì)，堅(jiān)持為我們的客戶提供最專業(yè)的服務(wù)。今后我們也將持續(xù)投入本土化實(shí)施，更好地服務(wù)于中國的本土客戶。

我們對(duì)于移動(dòng)端產(chǎn)品的開發(fā)也是不遺余力的，比如說Rave eCOA，直接采集患者數(shù)據(jù)，是遠(yuǎn)程試驗(yàn)不可或缺的一環(huán)。受試者在參與試驗(yàn)過程中，將身體體征，如服藥后感受等在eCOA app中錄入數(shù)據(jù)，是研究中心遠(yuǎn)程采集數(shù)據(jù)的手段之一。通過eCOA，受試者的數(shù)據(jù)可以用平板iPad方式梳理。同時(shí)研究中心或者研究員也可以觀察到患者的狀況，用這種電子的方式及時(shí)對(duì)數(shù)據(jù)進(jìn)行更新。

肽度TIMEDOO：在臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)，Medidata在哪些方面引入了人工智能AI技術(shù)？

Stanley：Medidata旗下Acorn AI一直致力于AI技術(shù)在臨床試驗(yàn)領(lǐng)域的應(yīng)用開發(fā)。今年我們也看到了Acorn AI的進(jìn)一步發(fā)展到了第三代平臺(tái)，數(shù)據(jù)和人工智能可以從根本上改變試驗(yàn)流程。通過使用數(shù)據(jù)、洞察分析和數(shù)字工具，我們能夠以一種全新的方式處理核心試驗(yàn)流程，如研究中心可行性和試驗(yàn)設(shè)計(jì)。在今年的環(huán)境下，Acorn AI的數(shù)據(jù)和預(yù)測模型比以往更有價(jià)值了。這也是我們的CRO和申辦方合作伙伴信賴Medidata智能解決方案的原因之一。

首先， Acorn AI利用歷史上的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)以及對(duì)照組的患者來構(gòu)建合成對(duì)照組，這就是Medidata Rave SCA。通過龐大的歷史數(shù)據(jù)庫，精選對(duì)照患者，在人口統(tǒng)計(jì)學(xué)和疾病特征等層面與當(dāng)前試驗(yàn)的患者數(shù)據(jù)進(jìn)行比較和匹配，從而達(dá)到良性循環(huán)的目的。今年早前Medidata與Celsion公司共同宣布的合作，對(duì)比Medidata合成對(duì)照組（SCA）中所提供的對(duì)照組患者數(shù)據(jù)，Celsion公司在III期 / IV期卵巢癌患者中進(jìn)行的GEN-1治療方案OVATION I 期研究1b階段劑量遞增臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，GEN-1療法在無進(jìn)展生存期（PFS）這一關(guān)鍵指標(biāo)上取得了積極進(jìn)展。就是這一套做法。目前，我們正與多個(gè)申辦方合作，向FDA或EMA提交合成對(duì)照組。

其次，通過智能結(jié)合臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)，Acorn AI能夠跨越這兩個(gè)數(shù)據(jù)集并帶來洞察。同時(shí)，Medidata的歷史臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)與真實(shí)世界的結(jié)合可以為新型算法提供動(dòng)力。用我們最近的一些工作舉例來說，包括預(yù)測試驗(yàn)失敗、預(yù)測患者退出，以及為“通過/不通過決策”提供信心。

最后，現(xiàn)在很多臨床試驗(yàn)項(xiàng)目跨國性的，不止在一個(gè)國家。對(duì)此，Acorn AI的 Intelligent Trials可以幫助判斷哪一個(gè)臨床研究院或者研究中心的運(yùn)營是最高效的，或者患者的退出率最低，患者招聘的速度最快等，給臨床試驗(yàn)從業(yè)者帶來預(yù)見性信息，從而助于選擇最佳的臨床試驗(yàn)中心。

肽度TIMEDOO：Medidata一直倡導(dǎo)以患者為中心的臨床試驗(yàn)理念，能不能詳細(xì)介紹一下具體在哪些環(huán)節(jié)會(huì)有所體現(xiàn)呢？

Stanley：?“以患者為中心” 這幾年來接受度比較高，它所指的是要提供基于患者的角度分析結(jié)果，衡量患者的健康和生活質(zhì)量，而不僅僅是治病或者延長壽命。在這個(gè)領(lǐng)域里，Medidata可以以個(gè)性化的形式與患者溝通，直接跟患者進(jìn)行互動(dòng)，并通過手機(jī)app、可穿戴設(shè)備等個(gè)性化的傳感器收集患者的數(shù)據(jù)。我們對(duì)測試結(jié)果進(jìn)行個(gè)性化評(píng)估，了解對(duì)于個(gè)體而言哪種類型的藥物最有效，或者正在試驗(yàn)的藥物是不是最有效果的。

以患者為中心簡言之就是以人為本，將患者的利益放在試驗(yàn)的核心位置，也包括在試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施和后期分析等多個(gè)階段積極讓患者參與其中。如何才能最大程度的降低患者負(fù)擔(dān)，優(yōu)化試驗(yàn)體驗(yàn)，這是全行業(yè)一直以來竭誠突破的關(guān)鍵點(diǎn)。患者可以在使用Medidata的臨床試驗(yàn)中用到這些產(chǎn)品和解決方案，如eConsent（電子知情同意）、eCOA（患者結(jié)果自報(bào)）、虛擬試驗(yàn)和myMedidata等。沒有患者，就不可能開發(fā)出新的藥物或疫苗?；颊呤桥R床試驗(yàn)成功的關(guān)鍵，而缺乏意識(shí)、教育和復(fù)雜的試驗(yàn)設(shè)計(jì)是試驗(yàn)招募的一大障礙。以患者為中心，將切實(shí)加快患者招募速度、提高患者依從性和保留率、并最終提高臨床試驗(yàn)整體效率。